Gunilla Andrew-Nielsen är enhetschef för kliniska prövningar och licenser på Läkemedelsverket. 

Allt fler kliniska läkemedelsprövningar inriktas mot avgränsade patientgrupper. Det blir allt viktigare att försöka engagera de få patienter som finns inom en diagnos i läkemedelsstudier. Detta ökar betydelsen av ett ökat samarbete där fler länders patienter kan bli aktuella för forskningen.

Ett led i denna strävan är att ett enhetligt system för hantering av ansökningar om kliniska läkemedelsprövningar införs samtidigt i hela Europa. En ny EU-förordning är på väg och ska ersätta nationella lagar. Enligt tidsplanen i den rapport som Läkemedelsverket nyligen lämnat till regeringen skulle det ske i oktober 2018.

En avgörande förutsättning för att denna tidpunkt håller är att en central EU-portal först har trätt i funktion. Portalen blir navet för all kommunikation om kliniska prövningar mellan sponsorn (den som ansvarar för prövningen) och medlemsstaterna. Enligt hittills formellt obekräftade rykten kan EU-portalen, som utvecklas av den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA, bli försenad i upp till ett år.

– Det finns alltid en risk att tidsplaner kan ändras. Vi har hört talas om vissa problem, men inte fått någon information. Det ska komma information längre fram under försommaren har vi fått veta, säger Gunilla Andrew-Nielsen, enhetschef för kliniska prövningar och licenser på Läkemedelsverket.

Mer jämlikt för patienter

En bärande tanke i förordningen är att harmonisera kliniska prövningar i Europa så att villkoren för patienter blir mer jämlika.

Ökad harmonisering av hanteringen av kliniska prövningar innebär dock inte att vi går mot ett centralt system, på samma sätt som godkännande av nya läkemedel i Europa, poängterar Gunilla Andrew-Nielsen.

– Systemet för kliniska läkemedelsprövningar imiterar systemet för godkännande och marknadsföringstillstånd. Skillnaden är att EMA inte har någon beslutande roll över kliniska läkemedelsprövningar. Det är fortfarande nationella beslut som gäller.

Etikfrågor väger tungt i beslut om kliniska prövningar och de hanteras av andra myndigheter än läkemedelsmyndigheterna. Det finns inte heller någon central europeisk etikmyndighet utan det är frågor som hanteras nationellt.

Endast ett beslut

Idag fattas separata beslut av Läkemedelsverket och etikprövningsnämnderna. Framöver ska de föras samman i ett beslut per ansökan. Före beslutet upprättas en övergripande rapport om prövningsprotokoll och andra dokument. Denna utredning värderar den vetenskapliga kvaliteten och bedömer nytta och risker för patienterna. Denna rapport skrivs i en EU-gemensam mall.

En andra rapport görs i varje enskilt land och omfattar framför allt etikprövningen. I det slutliga beslutet vägs rapporterna samman och läggs in i EU-portalen.

Den nuvarande svenska strukturen för etikgodkännanden med sex regionala myndigheter är inte ändamålsenlig i den framtida handläggningen av kliniska prövningar. Ett förslag till en nationell myndighet har remissbehandlats men ännu har ingen proposition i frågan lämnats till riksdagen.

– Det är en förutsättning för att beslut ska kunna ges inom 50 dagar att svensk etikprövning centraliseras eller åtminstone inte sprids för mycket. Att få etikprövningsorganisationen som idag är decentraliserad och bygger på ideellt arbete att arbeta på ett fundamentalt annorlunda vis är en stor utmaning. Etikprövningsnämnderna behöver allt stöd i sin förändring, säger Gunilla Andrew-Nielsen.

Från det att en komplett ansökan är inlämnad till dess det nationella beslutet är fattat ska det gå högst 50 kalenderdagar. När det gäller komplexa behandlingar kan tiden förlängas. Likaså om frågor måste ställas till sponsorn. Den samlade bedömningen, som även innefattar eventuella frågor och kommentarer från sponsorn, ska ske inom 60 kalenderdagar i normalfallet

En nyckelfaktor till en framgångsrik förändring av arbetssätten är information och utbildning. Det kommer gemensam utbildning från EU, men det kommer också att behövas nationell information och utbildning o om det som är specifikt för Sverige.

De första ärendena i pilotprojekt

I början av året inleddes ett pilotprojekt där samverkan kring ansökningar mellan Läkemedelsverket och övriga berörda parter testas. Det är för tidigt att dra några slutsatser från de två ärenden som hittills inletts, men andan är mycket god, konstaterar Gunilla Andrew-Nielsen.

– Vi är glada och överväldigade över den entusiasm, intresse och vilja till lösning hos alla parter; de forskande företagen, akademiska forskare, från företrädare från strålsäkerhetshåll, biobankerna och etikprövningsnämnderna. När erfarenheter finns från de första prövningarna är alla parter beredda på att utöka och skaffa så mycket erfarenhet som möjligt innan det råder skarpt läge, säger hon.