Betalningsmodeller var ett tema för årets IHE Forum. Genterapier är behandlingar som kan skaka om nuvarande betalmodeller i sjukvården. Genterapi innebär att gener byts ut för att bota eller förebygga sjukdom. Ofta handlar det om sällsynta sjukdomar. Några exempel är tumörsjukdomar, ALS, cystisk fibros, epilepsi, blödarsjuka med flera – sjukdomar som ofta betraktas som sällsynta sjukdomar.

– Ett kännetecken är att genterapi innebär en kort behandlingstid och kan leda till att patienten botas. Kort behandlingstid innebär en hög engångskostnad för en nytta/kostnadsminskning som består under lång tid. Samtidigt har sjukvården budgetrestriktioner. Hur ska man då prissätta botande behandlingar? sade Ulf Persson, vd för arrangören IHE, Institutet för hälsoekonomi i Lund.

Vill betalarna betala?

Eftersom utvecklingskostnaderna i princip är desamma oavsett om det finns få eller många patienter blir priset för behandlingar avsedda för små patientgrupper högre än för stora grupper. Och om betalarna inte är villiga att betala för höga kostnader per patient finns svaga incitament för utveckling av sådana behandlingar. Då kan speciallösningar behövas.

– De nya läkemedlen mot hepatit C botade patienter på kort tid och ansågs kostnadseffektiva trots ett högt pris. Extrapengar, 1,5 miljard kronor per år, plockades fram i en överenskommelse mellan landstingen och staten. Med en sådan flexibel variant i den nationella betalningen av läkemedel löste man finansieringen, sade Ulf Persson.

För andra läkemedel med kort behandlingstid, men hög initial kostnad, kan man se en låg användning. Skälet är att den nuvarande betalningsmodellen bromsar användningen, konstaterade Ulf Persson.

Nya modeller behövs

– Ett alternativ kan vara en "amorterings"- eller "prenumerations"-modell där man sprider ut kostnaden på flera budgetår. Sådana modeller kan antingen kopplas till hur stor effekten är eller till kostnaden för en alternativ behandling. Andra modeller kan baseras på försäkringslösningar.

Profylaxbehandling för patienter med svår hemofili kostar uppåt 2 miljoner kronor per år och behandlingen kan pågå i 50 år och sålunda kosta i storleksordningen 100 miljoner kronor under en patients liv.

– Kan vi bota en patient med till exempel genterapi så skulle det innebära en besparing på många miljoner kronor. Vad är vi beredda att betala för en sådan botande behandling? Företag har behandling på gång men avvaktar så länge sjukvården inte är beredd att betala tillräckligt. Så länge vården är otydlig med hur mycket man vill betala tar företagen inte de sista stegen för att utveckla behandlingen. Samtidigt finns ingen garanti att behandlingen verkligen botar. Inget land har hittills löst finansieringen, sade Ulf Persson.

Hur stimulera utveckling av antibiotika?

Antibiotika är en läkemedelsgrupp där utvecklingen mer eller mindre har avstannat i brist på betalmodeller som uppmuntrar innovation. Sjukvården efterfrågar nya antibiotika som kan finnas till hands vid framtida behov.

TLV, Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, och Folkhälsomyndigheten har ett regeringsuppdrag att lämna förslag om hur vården säkert ska ha tillgång till de viktigaste antibiotika. En rapport ska presenteras i december. Det finns en stor internationell debatt om att lösa finansiering av antibiotika, konstaterade Douglas Lundin, chefekonom, TLV.

Den stora diskussionsfrågan globalt är överanvändning av antibiotika som leder till resistenta bakterier. På senare har vi diskuterat ett tillgänglighetsproblem i Sverige, det vill säga att de internationella företagen inte vill lansera nya antibiotika i Sverige för att användningen blir för liten. Även den globala användningen av nya antibiotika kan bli låg vilket leder till att företagen inte har incitament att forska fram nya preparat.

– Det finns en obalans: Om nya antibiotika ligger på hyllan och väntar på att användas innebär det stor nytta för samhället men en liten nytta för företaget. Det är ett marknadsmisslyckande. Lösningen kan vara att ersättningen till företagen frikopplas från användningen. Företagen kan få en klumpsumma när ett nytt antibiotikum godkänns oavsett hur stor användningen blir. Det finns ett förslag om en sådan så kallad market entry reward som skulle uppgå till 1 – 1,25 miljard dollar. En grupp rika länder, som G20-gruppen, föreslås betala, sade Douglas Lundin.

Inom uppdraget i Sverige har man också funderat på om en fast ersättning kan vara en modell för att säkra tillgången till viktiga antibiotika som redan finns.

– En poäng vore att då kan staten eller SKL träffa avtal med företag där de får betalt för att garantera att ett visst antibiotikum finns tillgängligt i Sverige. Vi är inne på att sådana tankar bör prövas. Sedan finns olika varianter med en kombination av fast och rörlig ersättning som bygger på användningen, Douglas Lundin.

Ett enklare system?

En uppgift för den pågående läkemedelsutredningen, som drivs av Toivo Heinsoo, är att det framtida läkemedelssystemet ska bli enklare. Men det finns tecken på att den nuvarande ordningen går i motsatt riktning.

– Vi pratar om olika betalningsmodeller för särläkemedel och en särskild peng för antibiotika, en miljöpeng för att minska miljöpåverkan – samtidigt som Toivo Heinsoo ska göra det enklare. Kanske är det så att det behövs anpassade betalningsmodeller för olika terapiområden, sade Douglas Lundin i den avslutande diskussionen.

Maria Palmetun Ekbäck, chef för Läkemedelscentrum, ordförande i läkemedelskommittén i Örebro län och ordförande för LOK, nätverket för läkemedelskommittéerna i landet, undrade över hur man skulle utforma betalmodeller per indikation.

Christin Prütz, som arbetar med hälsoekonomi och marknadsfrågor på företaget Janssen, ville gärna se ett utfallsbaserad hälso- och sjukvårdssystem. Men det faktum att vi samlar in data om utfall innebär inte automatiskt att vi kan utforma ett utfallsbaserat ersättningssystem.

– Bara för att vi har en real world evidence-strategi kan vi inte överföra det till ett utfallsbaserat betalningssystem. Vi kan inte ha flera olika modeller för läkemedel med samma indikation, sade hon.

Ska utfallet bestämma priset?

Betalningssystemet med ett tak för den maximala betalningen per patient inom hepatit C-behandling är finurligt, menade Mikael Svensson, förhandlingskoordinator för landstingens samverkansmodell för läkemedel, Sveriges Kommuner och Landsting.

– Det är lätt att förstå hur mycket det kostar att behandla en patient med läkemedlen och det är lätt att utvärdera, sade han.

Karolina Antonov, analyschef på LIF – de forskande läkemedelsföretagen, ansåg att en utmaning när det gäller riskdelning mellan företag och betalare är den osäkerhet som gäller för nya läkemedel när man ännu inte vet hur de fungerar i den kliniska vardagen.

– Där har vi ännu inte sett några exempel. Uppföljningsrapporten kring hepatit C visar tydligt på de utmaningar vi har när det gäller real world evidence. Det är till exempel problem med infrastrukturen i att få ut data från Socialstyrelsen. Hade det handlat om sjukhusläkemedel och det saknats kvalitetsregister, så hade uppföljningen försvårats. Den viktiga frågan 'finns det patienter som borde ha behandlats men som inte fick behandling?' kan vi inte följa upp. Så det finns stora utmaningar innan vi kan komma igång med utfallsbaserade avtal, sade hon.

Koppla samman bättre

Mikael Svensson instämde i att behövs bättre infrastruktur, inte minst för att koppla samman det som inte fungerar idag i informationsöverföring. Maria Palmetun Ekbäck tillade att det måste gå att hämta data från journalsystemen.

Karolina Antonov betonade att eftersom vi pratar om osäkerheten kring nya läkemedel borde sjukvården vara lika intresserad som företagen av att få veta hur det går.

– Vore det inte värt en extrainsats för att få den informationen om ett begränsat antal läkemedel?

En komplicerande faktor är att inte bara läkemedel påverkar utfallet för patienten, påpekade Maria Palmetun Ekbäck. Socioekonomiska faktorer, kost, rökning, motion med mera påverkar hur det går.

Douglas Lundin sade att TLV är försiktigt positivt till att pröva att ersätta för utfall

– Det talas mycket om real world data och "det ska införas med buller och bång". Vi är inne på att ta reda på den genomsnittliga effekten i klinisk praxis, vi behöver inte veta den exakta patienter ett läkemedel funkar. För i det enskilda fallet kan det finnas många olika faktorer som påverkar.

Mötets moderator Lisa Kirsebom frågade panelen om hur man förbättra status för real world data/evidence som ibland påstås bestå av "smutsiga data" till skillnad mot kontrollerade randomiserade studiers "rena data".

Christin Prütz menade att man först måste diskutera vad man ska använda data till. Ska man använda dem bara för att bedöma om priset på ett läkemedel är för högt eller något annat?

– Kommer vi överens om användningen ser jag inga problem med att lösa de tekniska frågorna, sade hon.

TLV:s arbete i dessa frågor handlar mycket om att hitta pålitliga metoder. I TLV:s barndom för 15 år sedan försökte man få in uppföljningsstudier från företagen men det var svårt, men metoderna var inte tillräckligt utvecklade.

– Nu gör vi nya försök, men det ser inte ut så bra nu heller. En genomgång har visat att studier gjorda med data från läkemedelsregistret håller låg standard. Jag skulle önska att vi fick använda data från kvalitetsregister men vi har jättesvårt att få tillgång till dem, sade Douglas Lundin.