EU-parlamentet. Diskussion off label.
Frågan om läkemedel som används för att behandla sjukdomar som läkemedlet inte är godkänt för har varit en het potatis inom EU i flera år. Den rapport om off label-användning som EU-kommissionen arbetar med är redan två år försenad. Rapporten ska vara vägledande för hur förskrivning av icke godkända läkemedel ska kunna gå till, vilka effekterna blir för patientsäkerheten, och hur sådan förskrivning ska kunna följas och utvärderas.
Balansgång för EU
Vid mötet i EU-parlamentet utlovade Andrzej Rys, direktör vid EU-kommissionens direktorat för sjukvårdssystem, läkemedel och innovation, att kommissionens rapport läggs fram i slutet av året. Han gav uttryck för den balansgång som EU försöker gå i frågan om off label, eftersom läkemedel är ett område som regleras av EU, men det gör däremot inte användningen av läkemedel i hälso- och sjukvården:
– Det är viktigt att framhålla att vi reglerar medicinska produkter och inte medicinsk praxis på nationell nivå. Den stora frågan är vilken roll EU ska ha i hur medlemsländerna adresserar den här frågan, sade Andrzej Rys vid mötet, rapporterar nyhetsbyrån Politico.
Andrzej Rys berättade att EU-kommissionen efter att rapporten publicerats kommer att inleda en diskussion med medlemsstaterna. Det handlar då om att nå konsensus kring om det finns ett behov av att koordinera off label-användning på EU-nivå, och i så fall om att ta fram riktlinjer för off label.
Fråga som drivits länge
Frågan om off label-användning har drivits inom EU under lång tid av den europeiska patientrörelsen och vetenskapliga grupperingar. Detta ledde fram till att EU-parlamentet 2013 uppmanade kommissionen att ge EMA i uppdrag att ta fram riktlinjer. Men EU-kommissionen bestämde sig i stället för att starta en utredning i syfte att publicera en rapport redan 2014. En preliminär version finns och kommissionen arbetar nu med att sammanväga synpunkter från medlemsstaterna.
Den sakfråga som på allvar satte igång diskussionerna inom EU är den utbredda off label-användningen vid ögonsjukdomen våt makuladegeneration, AMD. Italien och Frankrike har infört lagstiftning och riktlinjer som uppmuntrar läkare till off label-förskrivning av ekonomiska skäl. Detta har utifrån ett patientsäkerhetsperspektiv starkt kritiserats av patientorganisationer, och den europeiska federationen för den forskande läkemedelsindustrin, EFPIA, har lyft fram att Italien och Frankrikes agerande underminerar hela det europeiska regulatoriska regelverket för läkemedel.
I Sverige sker off label-förskrivning i systematisk omfattning inom MS-området, vilket också lett till en debatt om huruvida förskrivning utanför indikation kan rekommenderas i Socialstyrelsens nationella riktlinjer. LIF är starkt kritiskt till detta och har därför skrivit till Socialdepartementet och efterlyst att regeringen ger ansvariga myndigheter i uppdrag att utreda frågan. LIF anser att det behöver klargöras hur "fri förskrivningsrätt" och vad som anses vara "vetenskap och beprövad erfarenhet" ska tolkas vid utformning av riktlinjer i förhållande till läkemedelslagens krav på godkännande utifrån dokumenterad evidens. Som en följd av det har Socialstyrelsen och Läkemedelsverket bildat en gemensam arbetsgrupp med uppgift att förtydliga myndigheternas gemensamma syn på off label. Detta görs som en del av arbetet inom den nationella läkemedelsstrategin.
Kampanj inom EU
I väntan på att EU-kommissionen och medlemsländerna ska komma överens om hur off label ska hanteras har ett flertal europeiska patient- och läkarorganisationer startat en kampanj och tagit fram en "God Praxis för off label-användning" - Good off-label use practice - som listar sex specifika kriterier som måste vara uppfyllda för att off label-förskrivning ska kunna ske. God praxis för off label-användning har tagits fram av Marc Dooms, chefsapotekare vid universitetssjukhuset i Leuven, Belgien, och medlem av EU:s expertkommitté för sällsynta sjukdomar. God praxis syftar till att utgöra ett ramverk för läkare för att garantera att patientsäkerhet alltid väger tyngre än kostnadshänsyn. Organisationerna bakom God praxis uppmanar den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA att anta strikta riktlinjer (se faktaruta intill) i frågan.
Organisationerna anser att off label-användning är viktigt inom vissa medicinska områden då det kan ge stor medicinsk nytta för en enskild patient när inget annat behandlingsalternativ finns. Detta särskilt när det gäller sällsynta sjukdomar och vid behandling av barn. Den off label-förskrivning som sker i kostnadsbesparande syfte är dock förkastlig, menar organisationerna. Det är en trend som leder till onödiga risker för patienter, och som ofta försätter läkaren i en position där läkaren blir ansvarig för ett beslut som inte fattats i full autonomi.
God praxis stöds av organisationerna European Federation of Neurological Associations (EFNA), European Multiple Sclerosis Platform (EMSP), European Medical Association (EMA), European Brain Council (EBC), samt European Alliance for Access to Safe Medicines (EAASM).