Redan 2012 lade Socialstyrelsen fram ett förslag på en nationell strategi för sällsynta diagnoser, men strategin blev aldrig verklighet. Nu är frågan aktuell på nytt med rapporten Sällsynta sjukdomar – en möjlighet för svensk life science från myndigheten Tillväxtanalys. Här jämförs Sveriges satsningar på sällsynta sjukdomar med motsvarigheter i EU, USA och flera asiatiska länder.
På många områden ligger Sverige långt framme. De senaste tio åren har antalet svenskutvecklade produkter med särläkemedelsstatus i EU och USA ökat starkt, och kliniska prövningar på läkemedel för sällsynta sjukdomar har också blivit fler i Sverige. Men det finns fortfarande förbättringspotential, menar myndigheten.
Svårt hitta rätt patienter
Rapporten bygger på omvärldsanalyser och på intervjuer med företrädare för svenska företag som utvecklar läkemedel för sällsynta diagnoser. Företagen önskar bland annat att det ska bli enklare identifiera rätt patienter för kliniska studier och att få överblick över patientdata. I dag beskrivs det som ett detektivarbete att spåra lämpliga patienter, och de data som finns är utspridda och inte standardiserade. De intervjuade företagen vill ha ett nationellt patientregister för sällsynta sjukdomar, något som Tillväxtanalys också rekommenderar.
Rapportförfattarna föreslår dessutom att dagens kvalitetsregister och den nationella infrastrukturen för kliniska prövningar ska erbjuda stöd till företag som utvecklar läkemedel för små patientgrupper.
Samtidigt framgår att flera av de intervjuade tycker att kvalitetsregistrens data inte fungerar så bra vid utvärdering av särläkemedel, som ofta behöver fortsätta att utvärderas direkt efter införandet. Istället önskar man att alla patientdata i framtiden samlas i journalsystem där företagen kan söka bland anonymiserade uppgifter.
– Det är inte svårt att se hur anonymiserade sökbara journalsystem kan gynna utveckling och utvärdering av läkemedel. Jag tror det kommer att finnas hos visionära sjukhus och regioner relativt snart. Företagen skulle nog vilja se den här typen av lösningar även på nationell, eller till och med på nordisk nivå, men det ligger troligtvis betydligt längre fram i tiden, säger Carl Wadell, analytiker vid Tillväxtanalys och projektledare för rapporten.
Stor ekonomisk potential
Tillväxtanalys är en myndighet under Näringsdepartementet, som har till uppgift att utvärdera och analysera svensk tillväxtpolitik. I rapporten konstateras att den globala marknaden för särläkemedel beräknas vara värd omkring 50 miljarder dollar och växa snabbare än marknaden för andra läkemedel, och att sällsynta diagnoser blivit intressanta för såväl riskkapital som stora läkemedelsföretag.
Eftersom de stora läkemedelsföretagen i dag bedriver alltmer av sitt innovationsarbete tillsammans med småföretag, borde detta innebära goda möjligheter för de små företag i Sverige som utvecklar läkemedel för sällsynta diagnoser, menar Tillväxtanalys. Därför bör vi aktivt försöka utforma en politik som stärker sannolikheten för samverkan och förvärv i landet.
USA, EU och Japan har redan särskilda lagar för att stärka utvecklingen av särläkemedel, och flera länder utformar nu strategier för sällsynta sjukdomar som en del av större planer kring individanpassad medicinering.
– Jag kan bara spekulera kring varför Sverige inte redan har en nationell strategi. Jag tycker det är viktigt att säga att mycket har åstadkommits även fast vi inte har en strategi, inte minst genom gräsrotsinitiativ. När vi tittar på utvecklingen i Sverige och internationellt kommer vi dock till slutsatsen att timingen nu är bra för en mer samlat nationellt grepp som omfattar sjukvård, forskning och innovation, säger Carl Wadell.