Från vänster Johnny Sågänger, Gerd Lärfars, Dag Larsson, Bror Jonzon och Robert Ström.
Under flera år har användandet av läkemedel utanför av myndigheter godkänd indikation, så kallad off label, diskuterats intensivt i Sverige. Debatten har främst gällt användningen av cancerläkemedlet Mabthera inom multipel skleros, MS, som läkemedlet inte är godkänt för. Trots att det i dag finns över tio godkända läkemedel mot skovvis förlöpande MS är Mabthera det mest använda läkemedlet mot MS i Sverige.
Off label-användningen inom MS har kritiserats av branschorganisationen LIF, som anser att omfattande off label-användning bryter mot det regulatoriska regelverket för läkemedel. Läkemedelsverket har samtidigt i en positions-PM klargjort att omfattande off label-användning bör ske inom ramen för klinisk prövning, vilket inte är fallet med den nuvarande användningen i Sverige.
Modell för värdering
På Läkemedelsmarknadsdagen nyligen presenterade Bror Jonzon, ämnesområdesansvarig vid Läkemedelsverket, en skiss av en modell för hur risk och nytta kan värderas för ett läkemedel som används off label. Enligt modellen ska Läkemedelsverket avgöra om behov finns av en evidensvärdering, och om så är fallet utse en extern utvärderare. Värderingen ska kunna resultera i ett så kallat Nationellt förankrat utlåtande.
– De grundläggande principer som vi tog upp i vår positions-PM står sig ganska bra, men det löser inte alla problem. I de fortsatta diskussionerna har vi kommit fram till att det kanske borde finnas en modell för att värdera enstaka läkemedel där det finns behov av att titta på evidens. Läkemedelsverket tar gärna på sig att leda utvecklingen av själva evidensvärderingsmetodiken, sade Bror Jonzon.
För att det ska kunna ske krävs först att regeringen ger myndigheten ett sådant uppdrag, och eftersom det ännu inte finns en ny regering kan ett sådant uppdrag inte ges i nuläget, enligt Bror Jonzon.
Försäkringsfrågan i fokus
Den senaste tiden har försäkringsfrågan vid off label hamnat i fokus. Förra året beslutade Stockholms läns Läkemedelskommitté (SLK) att rekommendera användning av Mabthera mot skovvis MS. Denna rekommendation har nu dragits tillbaka sedan Läkemedelsförsäkringen, LFF, gett besked om svårigheter att bedöma skador vid omfattande och systematisk off label-användning i strid med gällande föreskrifter.
Gerd Lärfars, ordförande SLK, menade vid seminariet att den viktigaste frågan att lösa just nu är försäkringsfrågan. Därför såg hon positivt på ett eventuellt uppdrag till Läkemedelsverket om en värderingsmodell.
– Det finns många produkter där det finns off label-användning både där det inte finns alternativ, och där det finns godkända alternativ. Det finns ett önskemål från vården att faktiskt få hjälp med den här kunskapsvärderingen. Men värderingen löser inte försäkringsfrågan. För att det här ska bli värdefullt för patienterna måste värderingen komma in i försäkringsjuridiken, sade Gerd Lärfars.
Robert Ström, vd för Läkemedelsförsäkringen, menade att grundproblemet inte är försäkringen, utan att det i Sverige dels råder osäkerhet om vad som är tillräcklig evidens och erfarenhet för att man ska kunna använda ett läkemedel på annat sätt än avsett, dels en osäkerhet om vem som ska besluta om när det finns tillräcklig evidens och erfarenhet. Det problemet måste lösas, ansåg han.
– Vi har sagt att om vi får ett uttalande från Läkemedelsverket där man säger att det finns evidens och erfarenhet som gör att användningen kan försvaras, är vi beredda att acceptera det. Men vi måste först se resultatet och hur myndigheten kommer fram till det. Vem ska göra den här värderingen? Utvärderingen måste ju göras av någon som är oberoende av dem som kanske är intresserade av att kunna använda billigare läkemedel, sade Robert Ström.
– Jag vill också förtydliga att Läkemedelsförsäkringen redan i dag är en generös försäkring. Vi ersätter skador som exempelvis uppstått i samband med att en enskild läkare, baserat på erfarenhet och på vetenskap, fattat beslut om behandling av en enskild patient med läkemedel utanför dess godkända indikation. Det vi inte tar ansvar för är när det finns en allmän rekommendation i ett landsting om att ett läkemedel ska användas off label. Då är det inte längre ett enskilt beslut utan en allmän rekommendation, och det förändrar risken helt. Där säger vi nej, i övrigt är vi generösa, sade Robert Ström.
Olika regler?
Dag Larsson, senior rådgivare på LIF – de forskande läkemedelsföretagen, ansåg att en viktig faktor är motivet till off label-förskrivningen. Han såg en skillnad på om den drivs av vetenskaplig nyfikenhet jämfört med om det främsta motivet är sjukvårdens kostnader. Han påpekade att kraven på en värdering måste vara lika högt ställda som när ett företag ansöker om ytterligare en medicinsk indikation för ett läkemedel.
– Om man i en värdering inte har samma krav på dokumentation som man ställer på företagen för att söka tillstånd för indikation två eller tre för en produkt, hur ska man då förklara och försvara en sådan annan standard? Det är en viktig faktor att ha med i utvecklingen av en värderingsmodell, sade Dag Larsson.