Flertalet av de nya läkemedlen gäller cancerbehandling. Här finns bland annat de första CAR-T-behandlingarna. Det andra stora terapiområdet är läkemedel mot infektioner där 11 nya behandlingar godkändes varav sex av dem representerar helt nya aktiva substanser.
– Det här är ett paradigmskifte. Vi har gått från små syntetiska läkemedel som kompenserar för sjukdomsprocesser till behandlingar som kan bota. De äldre läkemedlen trycker undan symtomen eller den felande funktionen som vid till exempel blodtrycksbehandling där man kan sänka trycket, eller vid diabetes där läkemedlet kompenserar försämrad insulinproduktion. Men dessa mediciner är inte botande, säger Johan Brun, senior medicinsk rådgivare på LIF.
Han förklarar att de nya läkemedlen som cell-och genterapi istället ger möjlighet att återställa friska processer i kroppen så att patienten botas.
– Många ärftliga sjukdomar uppstår genom medfödda mutationer i en eller flera gensekvenser medan cancer i de flesta fall uppstår på grund av spontana mutationer som uppkommer senare i livet. Med cell- och genterapi kan man lägga in en frisk DNA-sekvens istället för den skadade.
Klipper bort skadad gensträng
– Än mer fantastiskt är den så kallade gensaxen eller CRISPR/Cas9 som den kallas. Metoden innebär mycket förenklat att man kan ta ut och kemiskt klippa bort en skadad gensträng så att den förlorar sin sjukliga funktion. Därefter utnyttjar man cellens förmåga att reparera och återställa den friska sekvensen av DNA. Sedan återför man den ”lagade” cellen till patienten igen, säger Johan Brun.
Idag ingår gensaxar som en del i utvecklingen av nya behandlingar och det finns redan pågående kliniska studier.
– Det sker otroligt många spännande saker inom läkemedelsutvecklingen nu, säger Johan Brun. FDA räknar med att det finns 800 projekt som involverar cell-och genterapi
Gensaxen används framförallt inom ramen för sällsynta sjukdomar, till exempel vid svåra neurodegenerativa sjukdomar som muskeldystrofi och blödarsjuka.
– Det här är små patientgrupper ofta med stort medicinskt behov. Men även vid cancer är detta ett alternativ framöver.
Nytt tänk kring infektioner
Ett terapiområde som rönt stora framgångar är infektionssjukdomar där 11 nya behandlingar godkänts varav sex har helt nya aktiva substanser.
– När det gäller infektionssjukdomar kommer vi nog att se helt nya behandlingsalternativ framöver. Idag sker mycket forskning inom vacciner. Istället för antibiotika kommer man att kunna vaccinera mot virus och bakterier, tror Johan Brun och påpekar att det är bättre att förebygga än att behandla.
Ett annat forskningsområde är monoklonala antikroppar som bygger på att man kopierar kroppens egna sätt att försvara sig mot infektioner. Man ger alltså specialdesignade monoklonala antikroppar till patienten som förstärker det egna immunförsvaret och hjälper till att attackera infektionen.
Ändrar förutsättningar för vården
Johan Brun menar att många av de nya behandlingarna helt ändrar förutsättningarna för hur sjukvården kommer att bedrivas i framtiden.
– Kan vi bota svårt sjuka patienter med en enda behandling så skapar det utrymme att för att investera i nya innovativa behandlingar. Samhället måste också se till att patienterna framöver får tillgång till de nya behandlingarna.
Johan Brun påpekar att sjukvårdsansvariga politiker idag säger att man inte har råd med nya dyra läkemedel. Men här måste samhället tänka om, menar han.
– Det finns mycket kostnader att spara om man väljer att investera i innovation. En patient med till exempel en undergrupp av blödarsjuka som behandlas under hela sitt liv kostar ju mycket mer än om hen får en engångsbehandling och därefter är helt frisk, säger Johan Brun.