UCL-professorn Mark Lowdell på Sveriges första ATMP-konferens.
150 forskare, företagare och myndighetsanställda deltog i Sveriges första nationella konferens för ATMP (Advanced Therapy Medical Products), cell- och genterapier. Bakom konferensen som hölls i forskarbyn Medicon Village i Lund stod CAMP (Centre for Advanced Medical Products) och innovationsprogrammet Swelife. Planen är att det ska bli ett årligt arrangemang, och enligt konferensens projektledare Jukka Lausmaa var intresset stort inför det första mötet.
– Man kan verkligen se att det händer mycket på området, men också att det finns stora utmaningar. Alltifrån vetenskapliga och logistiska, till sådana på systemnivå – lagar, regler och etik. Spontant tänker jag att konferensschemat kanske var lite tajt, vi skulle behövt ännu mer tid till mingel och diskussioner i pauserna. Det ska vi tänka på inför nästa års möte, säger Jukka Lausmaa.
En rad forskare från företag och lärosäten runtom i Sverige presenterade projekt inom alltifrån brännskadebehandling till Parkinsons sjukdom och olika cancerformer. Det fanns åtskilliga positiva studieresultat att visa upp, men utmaningarna var också många. Forskarna vittnade bland annat om svårigheter att hitta kompetenta tillverkare, osäkerhet i fråga om ekonomisk ersättning när en terapi når marknaden, och att det kan se närmast omöjligt ut att skapa en hållbar affärsmodell.
Svagheter när akademin utvecklar
Inbjuden som huvudtalare var Mark Lowdell, professor vid University College London där han leder Centre for Cell, Gene & Tissue Therapeutics. Han konstaterade att en överväldigande del av utvecklingsarbetet fortfarande sker inom akademin, snarare än industrin.
– För fyra år sedan räknade jag med att läkemedelsbolagen skulle ha tagit över vid det här laget, men så har det inte blivit. Fortfarande kommer de och köper projekten av oss, för det blir billigare så. Det finns risker med det. Bland annat kan undersökningsledaren sakna kompetens eller finansiering för att testa ett koncept på ett nytt område om det första området misslyckas. Då riskerar en stor del av potentialen att gå förlorad, sa Mark Lowdell.
Han påpekade det grundläggande: För att nya terapier ska bli framgångsrika måste de vara kostnadseffektiva, möjliga att skala upp och forskarna måste klara av sin tech transfer, överföringen från det egna labbet till andra aktörer. Han stack inte under stol med att akademiska forskare ofta misslyckas på alla tre områdena.
– Om en klinisk studie leds av akademin och en läkare, är ofta målet att behandla de egna patienterna. Man tar fram en process som fungerar för att behandla tio personer, utan att ens reflektera över vad som krävs för att behandla tusen personer. Man har ingen förståelse för tech transfer eller för hur man skapar en pålitlig försörjningskedja för de komponenter man behöver.
Efter att själv ha begått åtskilliga av misstagen, hade Mark Lowdell några rekommendationer till forskarna i publiken. Bland annat betonade han att man redan i de första kliniska studierna bör designa processen så att den fungerar i stor skala, och att forskare noggrant behöver studera den grundläggande biologin i behandlingen för att underlätta för jämförande studier längre fram.
– Terapiutveckling i akademin behöver inte vara en katastrof, men den kräver tidig planering om den ska bli framgångsrik.
Avreglerade sjukhusapotek
I Sverige krävs mer än så, visade konferensens avslutande diskussion. Där lyftes bland annat avregleringen av den svenska apoteksmarknaden.
– I Storbritannien satsar man 350 miljoner kronor för att studera hur sjukvården ska kunna samarbeta med apoteken kring de här avancerade produkterna. Det tror jag man måste börja titta på i Sverige också, sa Johan Hyllner, tidigare anställd vid Vitrolife och Cellartis men i dag vid brittiska The Cell and Gene Therapy Catapult.
Han fick medhåll av Maria Landgren, läkemedelschef för Region Skåne. Hon konstaterar att i många länder är sjukhusapotek en avdelning som alla andra inom sjukhuset – men i Sverige är de avreglerade, liksom övriga apotek. Det måste landstingen ta hänsyn till i en framtid där vissa läkemedel inom kort ställer helt nya krav.
– Alla landsting är ju ansvariga för att upphandla sina egna läkemedel. Antingen måste man ta hänsyn till de här nya avancerade produkterna i sina framtida upphandlingar – eller fundera över att lösa det i egen regi, med alla de tillstånd som krävs. Och det är en hel del tillstånd, sa Maria Landgren.
Dag Larsson från LIF påpekade att det i slutänden handlar om att hitta bra distributionslösningar, något som vården och leverantörerna har ett gemensamt ansvar för. Men sådana nya lösningar kommer förmodligen kräva moderniserade föreskrifter från Läkemedelsverket.
Krock mellan regelverk
Behovet av nya regler var ett återkommande tema. Det gällde inte bara distributionen av läkemedel, utan också regleringen av kliniska studier och utvecklingsprojekt inom vården. Lisa Gellerhed van Duin, jurist på Socialstyrelsen, konstaterade att hon ofta får frågan från forskare inom sjukvården vad de har rätt att göra.
– Då säger jag att när ni behandlar, behöver ni hålla er till vetenskap och beprövad erfarenhet. Där är regelverket lite lagom mjukt. Men vad gäller läkemedel, är regelverket oerhört fyrkantigt. Nu börjar vi få behandlingar som vanligtvis hamnat under det mjuka regelverket, som plötsligt ska passas in i det fyrkantiga, som förstås är framtaget för maximal säkerhet. Då blir det en krock, sa Lisa Gellerhed van Duin.
Anna Sandström från AstraZeneca menade också att otydliga regelverk är en viktig förklaring till att många av de stora läkemedelsbolagen väntat med att satsa på de nya terapiområdena.
– En grundläggande förutsättning för kommersialisering är transparens och förutsägbarhet, så att man kan bygga sin affärsmodell. Därför är det fler som satsat på genterapi än cellterapi, eftersom genterapin är lättare att passa in under läkemedelslagstiftningen. I dag har vi diskuterat en del unika svenska förutsättningar, men jag kan bara konstatera att för oss är Sverige i praktiken en pytteliten marknad. Vad vi ser på är om det finns en tydlighet i EU. Gör vi något i Sverige, måste svenska regler vara i harmoni med EU:s regler. Därför måste de svenska myndigheterna vara aktiva i diskussionen i Bryssel, säger Anna Sandström.