Det tog drygt ett år för Barncancercentrum i Göteborg att få klart kvalificeringen för CAR-T- behandling av barn med akut lymfatisk B-cellsleukemi.
– Att Sahlgrenska Universitetssjukhuset nu har kvalificerat sig är verkligen roligt. Det ger oss ett nytt vapen i kampen mot cancer. På barnsjukhuset finns en god kapacitet att ta hand om patienterna, eftersom vi har alla specialister inom barnsjukvård samlade där, säger Karin Mellgren, verksamhetschef vid Barncancercentrum på Drottning Silvias barn- och ungdomssjukhus i Göteborg.
Kvalificeringsprocessen innebär att den högspecialiserade enhet där behandlingen ska ges, samt det läkemedelsföretag som tillverkar läkemedelsbehandlingen, samarbetar för att säkerställa att manualer och tillverkningsprocess följs korrekt.
– Företagen får endast sälja läkemedlet till de centra som kvalificerat sig och kan säkerställa att de håller en god standard. Sahlgrenska universitetssjukhuset har genomgått två kvalificeringsprocesser för CAR-T-cellterapi, dels för vuxna med lymfom, dels för barn med leukemi, säger Karin Mellgren.
Hälften kan botas helt
Den avancerade behandlingen kan endast utföras på högspecialiserade sjukhus. I nuläget är det Karolinska universitetssjukhuset Huddinge samt Barncancercentrum vid Sahlgrenska universitetssjukhuset som är kvalificerade att ge CAR-T- behandling till barn.
– Som barnsjukhus är vi först i landet att erbjuda denna typ av behandling. Vi siktar nu på att bli ett nationellt kompetenscentrum för CAR-T-behandling av barn med cancer.
Cirka 60 barn om året drabbas av akut lymfatisk B-cellsleukemi i Sverige. Av dessa kommer fem till tio att vara aktuella för CAR-T cellterapi.
– Vi har sett mycket lovande resultat i de internationella studier som gjorts, där minst 50 procent av de allvarligaste sjuka kan botas. Barnen är väldigt sjuka och har mycket dålig prognos. Nu har vi fått en ny behandlingsmöjlighet att hjälpa dessa barn. Det känns helt fantastiskt, säger Karin Mellgren.
Vid Barncancercentrum finns Sveriges första prövningsenhet för barn där akademiska studier samt behandlingsstudier på barn genomförs, ofta i nära samarbete med nationella och internationella partners och centra. Här testas också nya läkemedel innan de introduceras i barnonkologisk behandling.
– Nu kommer många nya läkemedelsbehandlingar inom onkologin. Många kommer att användas på barn, trots att de inte är prövade på barn. Det här måste förändras. Vårt mål är därför att alla barn hos oss ska behandlas inom ramen för en studie så att vi kan utvärdera och utveckla behandlingar specifikt anpassade till barn, säger Karin Mellgren.
Kruxet, menar hon, är att det inte finns tillräckligt många studier för barn. Därför är det viktigt med samarbeten.
Barncancercentrum är ett av sex centrum i landet (Umeå, Uppsala, Stockholm, Linköping, Göteborg och Lund) och ingår i verksamheten för Regionalt cancercentrum.
– Vi har ett nätverk och nära samarbete. Varje vecka har vi möten då vi diskuterar vilka studier som öppna och där våra patienter skulle kunna delta.
ITCC-ackrediterade
Torben EK är överläkare och barnonkolog vid Barncancercentrum på Sahlgrenska universitetssjukhuset.
– Antalet barn som kan passa in i en viss studie är ofta för litet vid en enskild klinik. Därför behöver vi samarbeta på olika nivåer, regionalt, nationellt och internationellt.
Barncancercentrum är ansluten till ITCC (Innovative Therapies for Children with Cancer), en europeisk paraplyorganisation som består av ett 50-tal barnonkologiska centra. Organisationen arbetar med läkemedelsföretag, politiker och patientorganisationer för att barn ska få möjlighet att ingå i studier med nya cancerläkemedel, som drivs av både läkemedelsföretag och ITCC.
– Vi är ackrediterade av ITCC och kan starta prövningar inom ramen för deras nätverk. Det innebär att vi kan driva en hel del egna akademiska studier, men vi har också en plattform där industrin och akademin möts och kan resonera kring olika studieupplägg, säger Torben Ek.
Barncancercentrum deltar i ett 50-tal behandlingsstudier. När en ny patient kommer för utredning och behandling, ställs först diagnosen. Därefter försöker man hitta ett behandlingsprotokoll som är anpassat till barnets diagnos. Cirka 80–85 procent svarar på den behandling de får.
– För de 20–25 procent som inte blir friska behöver vi hitta andra vägar. En möjlighet är att göra en molekylär profilering av tumören för att kunna skräddarsy behandlingen. Vi är anslutna till INFORM-projektet som i korthet går ut på att säkerställa högsta nivån på molekylär profilering av tumörer. Vi skickar våra biopsier till ett labb i Heidelberg och utifrån resultaten kan vi sedan försöka matcha patienten med en passande studie eller vända oss till ett läkemedelsföretag som kan erbjuda målstyrd behandling, säger Torben Ek.
Barnen måste stå i fokus
Såväl nya immunterapier som målstyrda behandlingar behöver testas i kliniska prövningar på barn, menar Torben Ek och Karin Mellgren. Fortfarande är kunskapen om kliniska studier på barn ofta bristfällig, även inom läkemedels- och medicintekniska företag.
– Barn med cancer förtjänar att få behandling vid ett barncancercentrum på ett barnsjukhus. Studier behöver granskas, planeras och koordineras av personal som har pediatrisk kompetens och kunskap. Vi behöver också se till att den kliniska barn- och ungdomsforskningen ökar och att barn och unga är i fokus i utvecklingen av nya behandlingar, säger Karin Mellgren.