Knut Steffensen som leder Karolinska ATMP-centrum menar att hela syftet är att skapa patientnytta. Att omvandla forskning inom cell- och genterapi till färdiga läkemedel.
Karolinska ATMP-centrum är ett samarbete mellan Karolinska institutet och Karolinska universitetssjukhuset och har som mål att omvandla forskning inom cell- och genterapi till färdiga behandlingar, genom att fungera som en länk mellan forskning, tillverkning och behandling. Här ska forskare, kliniker och läkemedelsindustri kunna mötas.
Knut Steffensen hade 20 års erfarenhet från akademin och Karolinska Institutet, som docent i molekylärbiologi och forskargruppsledare – och från läkemedelsindustrin där han jobbat på flera globala bolag, när han för ett år sedan tillträdde som chef för det nya centrumet. Att gå från akademin till industrin och tillbaka är ovanligt i Sverige, konstaterar han. Den dubbla bakgrunden innebär en styrka.
– Jag kan prata det akademiska språket. Samtidigt tar jag med mig det jag lärt i industrin, framför allt hur industrin jobbar strategiskt. Jag har med mig tänket att vi jobbar som ett företag, och vill få med mig de andra i att varje beslut bidrar till att få centrumet att växa.
Sätta strukturer
Mycket av ATMP-centrums arbete under första året har handlat om att sätta strukturer, för att underlätta forskningens väg till kliniska prövningar, och i förlängningen ett godkänt läkemedel. Avsikten är att stärka samarbetet med läkemedelsföretag, och underlätta samverkan och samfinansiering av projekt.
– Syftet är att skapa patientnytta. Det handlar om att våra forskare kan ta fram nya läkemedel som de kan ta hela vägen, eller i samarbete med läkemedelsbolag. Men också att vi pratar med bolag så att vi får fler kliniska studier inom ATMP. Och att se till att Karolinska blir ett behandlingscenter när terapierna har fått marknadsgodkännande. Vår önskan är ju att Karolinska ska vara en hub med så många behandlingsmöjligheter som möjligt.
Nya behandlingsmöjligheter
ATMP, eller advanced therapy medicinal products, omfattar läkemedel som är baserade på gener, celler eller vävnader.
– idag ser vi att de nya cell- och genterapierna potentiellt botar svåra sjukdomar, och om inte annat ger en signifikant längre överlevnad, så det här kommer att bli fantastiska möjligheter för patienter vars sjukdomar kanske inte gått att behandla förut.
Blodcancer är det som kommit längst i behandling, men det kommer fler och fler behandlingar för ärftliga sjukdomar.
– Nästa stora områden är autoimmuna sjukdomar. Här pågår det mycket forskning och jag tror att vi inom några år kommer att se Car-T för autoimmuna sjukdomar på marknaden.
Från forskning till behandling
Karolinska ATMP-centrum är idag en av Europas ledande forskningsmiljöer på ATMP- området.
– Vi har väldigt många forskargrupper som jobbar och forskar på cell- och genterapier. Många har kommit väldigt långt och har gått i kliniska studier redan, med produkter som vi producerar på Karolinska. Så vi tar ju ett forskningsprojekt hela vägen till behandling, utan att industrin är med.
De allra flesta universitetssjukhusen har ett ATMP-centrum i någon form. En utmaning är hur de ska finansieras. Karolinska har en fördel bland annat av att ha tillverkningsenheten Vecura som varit igång i 30 år.
– Men även vi behöver investeringar för att möta nya behov i framtiden.
Sjukhusen kommer aldrig att kunna ta läkemedelsbolagens plats och skala upp produktionen i den mängd som behövs men sjukhusen kan definitivt producera för sällsynta diagnoser, resonerar han.
Bättre samarbetsklimat
– Vi är i början av ATMP, det tror jag alla måste förstå och att en öppen transparent dialog kommer att visa vägen framåt. Vi kommer att se ett mycket bättre samarbetsklimat framöver.
Några år framåt kommer det att finnas allt fler ATMP-terapier, sjukhusen kommer att ta fram fler läkemedel själva och det kommer att bli enklare och billigare att producera cell-och genterapier, spår Knut Steffensen.
– Jag hoppas att det blir enklare regulatoriska processer i Europa för att komma ut på marknaden, och speciellt när det gäller sällsynta sjukdomar hoppas jag att det blir en fast track. Det är patienter som behöver behandling snabbt för att överleva.