Konsultföretagen Quantify Research och IQVIA har tagit fram ytterligare två analyser som undersöker de potentiella effekterna av TLVs nya modell för att stärka tillgången till läkemedel mot sällsynta hälsotillstånd.
Pris- och subventionsmyndigheten TLV lämnade vid årsskiftet sin slutrapport till regeringen om vilka åtgärder man kommer att vidta för att stärka tillgången till läkemedel mot sällsynta sjukdomar. TLV kommer att succesivt införa en hälsoekonomisk modell där en högre kostnad per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår kan accepteras för vissa läkemedel.
En förutsättning är att tillståndet är mycket sällsynt, högst 100 personer i Sverige mätt som en kombination av hur många som idag lever med sjukdomen och hur många om insjuknar per år (betalningsstyrande patientantal). Tillståndet måste vara mycket allvarligt och behandlingen måste ge kliniskt relevant nytta (se även faktaruta).
Genom att göra antaganden utifrån tidigare lanseringar och horisontspaningar beräknar TLV att den nya modellen kan innebära att andelen särläkemedel som subventioneras nationellt, via statliga läkemedelsförmånen eller rekommendation av regionernas NT-råd, kan öka avsevärt under de kommande tio åren. Detta bygger även på förutsättningen att regionerna tillämpar samma kriterier gällande rekommendation av klinikläkemedel, som utgör en hög andel av särläkemedel.
Retrospektiv analys från Quantify
Konsultföretaget Quantify Research har på uppdrag av Lif – de forskande läkemedelsföretagen utfört en analys av tidigare beslut och rekommendationer för särläkemedel av TLV och regionernas NT-råd. Analysen presenterades nyligen vid den svenska hälsoekonomikonferensen SHEA. TLV-modellen applicerades på särläkemedel som den senaste tioårsperioden fått avslag på ansökan om subvention eller rekommendation. Frågeställningen gällde om dessa beslut hade blivit annorlunda om TLV-modellen hade funnits på plats vid beslutstillfället.
Underlaget för analysen är 75 särläkemedel som godkänts av EMA den senaste tioårsperioden, som inte är nationellt subventionerade i Sverige. Av dessa var det 21 läkemedel som fått avslag eller negativ rekommendation. För övriga läkemedel finns ingen offentlig information tillgänglig då företaget inte ansökt om eller dragit tillbaka ansökan om subvention, alternativt inte ingått i regionernas process för klinikläkemedel.
– Av de här 21 särläkemedlen som hade ett avslagsbeslut eller negativ rekommendation är det 8 läkemedel som potentiellt hade kunnat uppfylla kriterierna kring sällsynthet och sjukdomens svårighetsgrad vid beslutstillfället, säger Konstantin Macheridis, analytiker på Quantify Research.
Stort bortfall i analysen
Det var alltså relativt få särläkemedel som potentiellt skulle ha kunna nått subvention om TLVs modell varit införd vid respektive beslutstillfälle. Samtidigt påpekar Konstantin Macheridis att bortfallet var mycket stort. För merparten av de 75 läkemedlen saknas offentlig information vilket kan ha flera orsaker. Företaget kan ha dragit tillbaka en subventionsansökan inför ett troligt avslag, alternativt kan företaget av olika skäl ha valt att inte alls lansera läkemedlet i Sverige. Det kan också finnas läkemedel som används inom vården trots att nationell subvention eller rekommendation saknas.
Quantify Research har sett i de företagsenkäter man utfört på uppdrag av Lif genom åren att det förekommer att företag väljer att inte lansera vissa läkemedel i Sverige, och en förklaring som lyfts är att man inte ser att det finns förutsättningar för att kunna nå subvention eller positiv rekommendation.
– Möjligen skulle TLVs nya modell kunna leda till att fler företag väljer att försöka nå nationell subvention, att man ser en tänkbar väg in, säger Konstantin Macheridis.
Resultatet har likheter med en analys som utförts av Kommissionen för innovativa särläkemedel, läkemedelsföretag som forskar kring och tillhandahåller läkemedel mot sällsynta hälsotillstånd. Enligt den analysen, som tidigare beskrivits i en artikel i Life-time, skulle 2 av 20 särläkemedel som i dag inte finns på den svenska marknaden kunna få ett positivt subventionsbeslut från TLV med den nya modellen. Ytterligare 3 klinikläkemedel skulle kunna få en positiv rekommendation från regionernas NT-råd, förutsatt att rådet använder samma kriterier och betalningsvilja som TLV.
Prospektiv analys från IQVIA
Ytterligare en analys av de potentiella effekterna av TLVs nya modell har genomförts av konsultföretaget IQVIA på uppdrag av Lif. Denna analys är prospektiv och baseras bland annat på de kontinuerliga undersökningar som genomförs av IQVIA av läkemedelsföretagens forskningspipeline. Frågeställningen har gällt att bedöma antalet särläkemedel som kan förväntas bli godkända av EMA den kommande tioårsperioden, och som kan möta TLVs kriterier för patientpopulation.
Analysen visar att 216 särläkemedel kan förväntas bli godkända av EMA den kommande tioårsperioden. Detta utifrån beräkningar av historiska data kring sannolikheten att de substanser som finns i olika prekliniska och kliniska forskningsstadier tar sig hela vägen till ett godkänt läkemedel. Av dessa skulle ett intervall mellan 71 och 134 särläkemedel kunna uppfylla TLVs krav på betalningsstyrande patientantal på högst 100 personer för att en högre kostnad ska kunna accepteras.
Det stora intervallet beror delvis på att TLV använder betydligt snävare definitioner än i övrigt inom EU vad gäller vad som betecknas som en sällsynt och en ultrasällsynt sjukdom. Särskilt för särläkemedel inom cancerområdet är det enligt IQVIA komplicerat att beräkna patientpopulationen.
Osäkert om tillgång ökar
De tre analyserna visar sammantaget det är osäkert i vilken mån den nya modell som TLV nu börjar använda för att hälsoekonomiskt utvärdera särläkemedel innebär att tillgången i Sverige kommer att stärkas. TLV har redovisat i sina rapporter att tillgången kan stärkas avsevärt. Dessa antaganden bygger delvis på förutsättningen att företagen via förhandling kan erbjuda nettopriser som TLV och regionerna kan acceptera.
Det är även beroende av ett antal ytterligare faktorer, som exempelvis läkemedelsföretagens bedömning av sannolikheten att nå subvention eller positiv rekommendation. Det påverkar om, och när, företaget väljer att söka en lansering av ett särläkemedel i Sverige. Även möjligheten till trepartsöverläggningar avseende receptläkemedel, och att regionerna begär en hälsoekonomisk utvärdering av TLV avseende ett klinikläkemedel, är en påverkande faktor.