Är det rimligt att betala mer för särläkemedel än för andra läkemedel? Nej, menar deltagare i en undersökning om hur samhället ska värdera sällsynta sjukdomar. Det finns dock undantag, menar Lars-Åke Levin, professor i hälsoekonomi vid Linköpings universitet där en ny studie har gjorts.
Sällsynta sjukdomar är ett samlingsnamn för sjukdomar som drabbar endast ett fåtal individer i befolkningen. På senare år har genetisk forskning lett till att nya mediciner kunnat utvecklas för att behandla patienter med sällsynta sjukdomar. Men utvecklingskostnaderna är höga och kostnaden för att behandla en patient kan uppgå till flera miljoner kronor per patient och år.
Frågan som många sjukhuskliniker i landet tvingas ta ställning till, är om de ska avstå från en livräddande behandling som är extremt dyr, för att kunna erbjuda behandling till ett större flertal patienter med vanliga sjukdomar?
Men, menar Lars-Åke Levin, särläkemedel måste sättas in i ett större sammanhang.
– Det är ju inte ovanligt att vi i Sverige säger nej till nya effektiva läkemedel för att de är för dyra. Ta exempelvis debatten kring kostsamma hepatitläkemedel eller läkemedel för att behandla prostatacancer. Många patienter har tvingats vara utan dessa läkemedelsbehandlingar för att de anses vara för dyra, säger Lars-Åke Levin.
Lars Åke Levin
Fråga om rättvisa
På samma sätt tvingas patienter med ovanliga sjukdomar och i behov av särläkemedel stå utan behandling på grund av att behandlingskostnaden anses vara för dyr. Det finns även en stor ojämlikhet när det gäller tillgång till behandling; i dag kan bostadsorten avgöra om patienten får tillgång till bästa vården eller inte, eftersom olika landsting fattar olika beslut kring behandling av ytterst sällsynta sjukdomar. – Men det handlar inte bara om kostnader och ojämlikhet, utan också om hur vi ska ställa oss till användningen av de begränsade resurser vi har. Är det rättvist att behandling av mycket ovanliga sjukdomar ska få kosta mer i relation till värdet för patienten, jämfört med behandling av mer vanliga sjukdomar? Lars-Åke Levin leder en forskargrupp vid avdelningen för hälso- och sjukvårdsanalys vid Linköpings universitet. I en enkätstudie har de riktat sig till 3 000 personer mellan 20-75 år i Östergötland. Deltagarna har fått ställts inför fyra olika scenarier och fått frågor om hur de anser att resurser bör fördelas mellan olika patientgrupper och individer. – Ett av våra syften har varit att se om det spelar någon roll hur frågorna ställs. Och det har vi sett i vår studie, resultatet påverkas av hur man värderar frågorna. Om man visar en bild på personen det berör, jämfört med om det är en anonym person, får du olika svar. Likaså om du pratar om vinster i hälsa eller förluster i hälsa.Samma gräns för betalningsviljan
Det finns gränser för vad ett samhälle är villigt att betala och den gränsen är densamma för särläkemedel som för andra läkemedel, visar studien. – Preliminära resultat från studien, som ännu inte är publicerad, visar att våra resultat är i linje med tidigare studier gjorda i Kanada och Norge. Uppfattningen är att vi inte ska betala mer för särläkemedel än för andra läkemedel, och det gäller i princip oavsett hur vi frågar, säger Lars-Åke Levin. Deltagarna fick till exempel svara på frågan om vilken roll kostnaden spelar: ”Det visar sig att det är billigare att behandla Sjukdom B (vanlig) än Sjukdom A (sällsynt). Med de extra resurserna är det nu möjligt att behandla 100 patienter med Sjukdom A eller 800 patienter med Sjukdom B. Sjukdomarna är fortfarande lika allvarliga och behandlingen ger samma effekt för varje patient. Hur tycker du att de extra resurserna ska användas?” – I det här exemplet svarade 12 procent att de med sjukdom A (sällsynt) skulle få behandling, medan 63 procent ville att de med en vanlig sjukdom skulle behandlas. Och 25 procent kunde inte bestämma sig. En stor majoritet ville alltså inte att personer med sällsynta sjukdomar skulle få en positiv särbehandling, säger Lars-Åke Levin.Inga enkla svar
Det fanns dock motsägelsefulla resultat i studien om man studerar de attitydfrågor som ställdes. En majoritet tycker inte att man ska betala mer för särläkemedel än för andra effektiva läkemedel, men det finns undantag. En person ska inte lämnas utan behandling, bara för att den anses vara för dyr, anser deltagarna i studien. – Det finns inga enkla svar. När det handlar om otroligt allvarliga sjukdomar där individen riskerar att få allvarliga funktionsnedsättningar eller dö, ville majoriteten i studien göra ett undantag och ge individen en chans till behandling. Det kan vara läkemedel eller annan behandling. Lars-Åke Levin ger ett exempel: Föreställ dig att en patient svävar i livsfara på grund av en svår akut lungsjukdom och skulle kunna räddas med hjälp av behandling med ECMO (extracorporeal membran oxygenering), en slags ”konstgjord lunga”. Metoden användes bland annat vid svåra fall av den så kallade svininfluensen för några år sedan.Vi lämnar inte de svårt sjuka i sticket
– Det är i det läget inte rimligt att säga, ”nej, vi startar inte den behandlingen eftersom den är extremt resurskrävande”. Vi lämnar i en sådan situation inte en människa i sticket och låter henne dö. I vår studie visade resultaten att om man har en sällsynt sjukdom som är mycket, mycket allvarlig och livshotande, då måste man göra ett undantag och ge den individen en chans. Uppfattningen är tydlig att det är viktigt att det finns någon form av särbehandling av särläkemedel, i alla fall de som används vid de allra sällsyntaste sjukdomarna. Prioriteringsutredningen, som har över 20 år på nacken, diskuterar inte den här typen av svåra frågor, menar Lars-Åke Levin, och han skulle gärna vilja se ett ordentligt omtag och beslut om en ny utredning.Dags för en ny prioriteringsutredning
– I Norge har man nyligen presenterat sin tredje prioriteringsutredning. Vår är till åren kommen och i vissa avseenden otydlig. Jag ser gärna att även Sverige startar en ny prioriteringsutredning. Sammanfattningsvis menar Lars-Åke Levin, att den studie som är gjord, visar några intressanta resultat. – Samhället vill inte betala mer för en vunnen hälsovinst bara för att patienten behandlas med särläkemedel. Men för behandling av de mest ovanliga och samtidigt allvarliga sjukdomarna med effektiva läkemedel finns det skäl att göra undantag, säger han.Det finns uppskattningsvis mellan 5 000 och 8 000 sällsynta sjukdomar. Enligt EU:s definition för särläkemedel anses sällsynta sjukdomar vara de som drabbar upp till 1 person på 2 000 invånare. Enligt denna definition uppskattas antalet personer med sällsynta sjukdomar i Sverige vara cirka 500 000 personer. I dag finns läkemedel mot flera av dessa sjukdomar, men de är dyra eftersom en hög forsknings- och utvecklingskostnad ska täckas av färre patienter. Kostnaden per patient som lider av en ytterst sällsynt sjukdom blir förhållandevis hög. Enligt en beräkning kommer särläkemedel inte att svara för mer än upp till 4-5 procent av den totala läkemedelskostnaden. För ytterst sällsynta sjukdomar finns det sällan alternativa behandlingar.