Sverige är för litet för att 21 landsting ska sköta sjukvård och läkemedelsbehandling för patienter med sällsynta sjukdomar. Det krävs nationell samordning och finansiering av särläkemedel. Det anser läkemedelsföretaget Celgene, som specialiserat sig på att ta fram särläkemedel inom cancerområdet.
– Hela sjukvårdssystemet för sällsynta sjukdomar i Sverige är extremt fragmentiserat. I ett land som Frankrike med 66 miljoner invånare finns exempelvis 5-8 så kallade centers of excellence som behandlar samtliga Frankrikes patienter med blodcancern myelom. I Sverige kan du gå till vilket sjukhus som helst där läkaren kanske ser endast en patient per år med denna sällsynta sjukdom. Hur kan du upprätthålla högsta möjliga expertis i att behandla komplexa och sällsynta sjukdomar i ett så splittrat system, frågar sig Wim Souverijns, VD för Celgene i Norden.
Han är chef för ett ungt läkemedelsföretag som grundades för drygt 25 år sedan i USA, etablerade sig i Europa år 2006 och som gärna ser sig själv som ledande när det gäller att forska fram läkemedel mot allvarliga sjukdomar där det finns ett stort medicinskt behov och som ofta är sällsynta. Och som ett företag, där patientens behov tillåts styra över kravet på att alltid generera vinst.
– Vi fokuserar på att ta fram läkemedel som verkligen gör skillnad för patienter med svåra sjukdomar, säger Wim Souverijns.
Wim Souverijns och Jonas Sandgren, Celgene
Besjälade av forskning
Den självklara invändningen är att så ser alla läkemedelsföretag på sig själva. Att man är besjälad av forskning som leder fram till nya behandlingar som kan lindra och bota sjukdomar där de medicinska behoven är som störst. Men kanske är Celgene ändå lite annorlunda. Det kanske är kännetecknande för företaget att det första läkemedel som lanserades var en vidareutveckling av den mest katastrofala läkemedelssubstans som någonsin funnits – talidomid, som i Sverige gick under varunamnet Neurosedyn. Läkemedlet gavs tidigt på 1960-talet som ett sömnmedel för gravida kvinnor, men orsakade svåra biverkningar i form av missbildningar hos barn. Totalt orsakade läkemedlet över 10 000 missbildade barn i 46 länder, varav 186 i Sverige, samt ett större antal missfall och dödfödda barn. Den enorma skandalen blev starten på bättre säkerhetskontroll av läkemedel.Övertygade om talidomids goda effekt
Men inom det unga bolaget fanns en övertygelse om att talidomid faktiskt inte var värdelöst, utan dess egenskaper kunde användas till att hämma tillväxten hos cancerceller för patienter med den svåra blodcancersjukdomen myelom. Forskning hade visat att talidomid även var effektivt vid vissa komplikationer av spetälska och vissa aids-relaterade sjukdomar. Såväl läkemedelsmyndigheter som patientorganisationer var starkt skeptiska men Celgene fick återlansera läkemedlet mot myelom, åtföljt av ett rigoröst patientsäkerhetsprogram där all förskrivning till gravida kvinnor, eller kvinnor som riskerar bli gravida, är totalt bannlyst. – Vi kunde visa att det faktiskt fungerade för en grupp patienter med myelom som tidigare saknade behandling. Men vi slutade inte där, och senare har vi kunnat ta fram ett efterföljande läkemedel (Revlimid och Imnovid) med mycket bättre effekt och säkerhetsprofil, säger Wim Souverijns.Äventyrliga beslut
Han lyfter fram andra exempel på hur företaget fattat äventyrliga investeringsbeslut utifrån patientbehov snarare än kortsiktiga ekonomiska intressen. Som att satsa på ett läkemedel mot Behçets syndrom, en ovanlig och svår inflammatorisk sjukdom som främst drabbar personer ur en särskilt etnisk grupp i Turkiet. – Alla sade att det vore galet att ta fram ett läkemedel för en så begränsad patientgrupp. Men stora medicinska behov i kombination med att det saknas behandling i dag gjorde att vi fattade beslut att gå vidare.Kostnader knäcker sjukvårdsbudgeten?
På senare år har alltfler särläkemedel riktade mot sjukdomar som drabbar högst 5 av 10 000 personer i befolkningen lanserats. Och på Celgene och andra företag är forskningsintensiteten hög, framför allt inom cancerområdet. Runt om i landstingen finns oro för att kostnader för särläkemedel kommer att skjuta i höjden. Men frågan är om det finns fog för den oron. Enligt en prognos som publicerats i den medicinska tidskriften Orphanet journal of rare diseases (länk till tidigare artikel på LIFe-time.se) beräknas särläkemedel visserligen öka sin andel av den totala läkemedelsnotan något fram till år 2020. Men därefter kommer andelen ligga på omkring 5 procent av läkemedelskostnaderna. Till detta kan läggas att läkemedelskostnaderna de senaste fem åren legat i princip stilla, medan kostnaderna för hälso- och sjukvården ökat. I Sverige läggs allt mindre pengar på läkemedel per invånare.Särskild modell för prissättning?
Senast till årsskiftet ska den statliga läkemedelsutredaren Anna Märta Stenberg lämna förslag till regeringen om hur särläkemedel ska hanteras i framtiden. I utredningsdirektiven konstaterar regeringen att kostnaderna för särläkemedel ökar, och man vill därför analysera om det ska införas en särskild modell för hur den statliga myndigheten TLV ska sätta priser på särläkemedel. På Celgene hoppas man att utredningen tar ett första kliv framåt mot en nationell hantering av särläkemedel, som även omfattar gemensam finansiering. Man pekar på att det finns röster inom EU som tycker att finansiering av särläkemedel inte ens borde hanteras nationellt, utan på europeisk nivå, sett utifrån att det rör sig om så få patienter. – Vi kan inte i Sverige fortsätta med det här decentraliserade systemet, utan vi måste få till en nationell pott. När ett sjukhus ska behandla en patient med en sällsynt sjukdom kan det få helt absurda effekter. Klinikchefen kan tvingas välja mellan att dra ned på personal eller ge patienten livsviktig medicin, säger Jonas Sandgren, chef för regulatoriska frågor och läkemedelssäkerhet på Celgene.Omvandla subvention till innovationsfond
Wim Souverijns menar att det skulle gå att skapa ett mer långsiktigt stabilt system genom att läkemedelssubventionen omformades till en innovationsfond, där kostnader kunde utjämnas mellan åren. Det skulle exempelvis innebära att de pengar som sparas tack vare generisk konkurrens när läkemedelspatent försvinner kan omfördelas odramatiskt till nya innovationer. Han påpekar också att landstingen under flera års tid faktiskt inte använt hela den pengapott man får av staten till läkemedel, samtidigt som både staten och landstingen uttrycker oro för läkemedelskostnader. – Kopplingen måste också bli starkare mellan forskningsinvesteringar i kliniska prövningar och sjukvårdens användning av innovationer. Vi investerar ju samtidigt med klinisk forskning också i uppbyggnad av kunskap inom sjukvården. Då vill man ju investera i länder där patienter också får tillgång till de läkemedel som forskningen tar fram, säger Wim Souverijns.Företag med fokus på ovanliga sjukdomar
- Celgene är ett biofarmaceutiskt företag med huvudkontor i Summit, New Jersey i USA. Företaget grundades 1986 och har i dag kontor i drygt 50 länder, har har cirka 5 000 anställda varav 1 500 i Europa. I den nordiska organisationen ingår cirka 50 anställda i Stockholm.
- Företaget är specialiserat på särläkemedel mot ovanliga sjukdomar och har sammanlagt 17 läkemedelsubstanser med särläkemedelsstatus. Fem EU-godkända produkter finns på den svenska marknaden varav fyra är godkända för behandling av sällsynta blodcancerformer: multipelt myelom, myelodysplastiskt syndrom och akut myeloisk leukemi.
- Celgene investerar globalt, och i Sverige, omkring 30 procent av intäkterna i forskning och utveckling, vilket är dubbelt så mycket som genomsnittet inom läkemedelsindustrin.
- Företaget forskar inom mer än 40 olika sällsynta sjukdomar, bland annat inom blodcancer och inom solida tumörer (t.ex. pankreascancer) samt immunologiska och inflammatoriska sjukdomar.
- Substanser från företaget används i mer än 300 kliniska prövningar. Hälften av alla kliniska prövningar genomförs i Europa. Sverige står för närmare 30 pågående och avslutade prövningar och mer än 300 patienter sedan 2004.