Precisionsmedicin är ett av tre prioriterade områden för regeringens kontor för Life Science. Kortfattat innebär precisionsmedicin, eller personaliserad medicin, att sjukvårdens insatser i görligaste mån anpassas efter en individuell patient och inte bara utifrån dennes diagnos. En övergång till större inslag av precisionsmedicin innebär att sjukvården måste tänka om på flera områden. Bland annat måste vårdens hantering av stora datamängder bli mer effektiv än idag.

Precisionsmedicin stod i centrum på Forska!Sverige-dagen som anordnades i Stockholm i början av oktober. Stiftelsens generalsekreterare Anna Nilsson Vindefjärd inledde seminariet med en sammanfattning av krav som precisionsmedicin ställer på sjukvården, inte minst bättre sätt att hantera stora mängder data utan att människors integritet kommer i kläm. Forskningens infrastruktur behöver uppdateras, bland annat gäller det hanteringen av biologiska prover.

– Utmaningen är att effektivt integrera precisionsmedicin i rutinhälsovården. Det krävs förändringar i både etiska och regulatoriska ramverk. Många länder arbetar med dessa frågor. Vad som kännetecknar Sverige är att många av dessa viktiga frågor saknar en ansvarig part som driver dem, sade Anna Nilsson Vindefjärd.

Vad gör EU

Irene Norstedt är Acting Director på hälsodirektoratet för forskning och innovation i EU-kommissionen. Där är hon även ansvarig för enheten för innovation och personaliserad medicin.

Ett pågående projekt är att underlätta för människor att söka vård i andra länder med ett plastkort, typ kreditkort, med en streckkod.

– Behöver man söka vård utanför sitt hemland skannas kortet som visar vilka tjänster man har tillgång till. Det är ett enkelt sätt som kan ha stor betydelse. Projektet har pågått i några år och hittills har 4 000 patienter ett sådant kort, sade Irene Norstedt.

Andra aktiviteter är stöd för samarbete inom sällsynta diagnoser. Inom detta område är patienter angelägna och motiverade att dela vårddata.

– Dessa patienter är betydligt mer villiga att dela data än exempelvis patienter med sjukdomar kopplade till livsstilen, sade hon.

Kostsam precision

På senare år har det kommit ut flera nydanande läkemedelsbehandlingar. Och ännu fler finns i olika utvecklingsfaser. Många har en liten målgrupp patienter och priset per behandling är mycket högre än de flesta läkemedel som används idag.

Niklas Hedberg är chefsfarmaceut på TLV, Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket. Han sade att myndighetens arbete med att värdera de nya läkemedlen är svårare, men gör samtidigt jobbet mer spännande.

– Samtidigt, poängterade han, måste vi hålla fast vid vårt grunduppdrag, det vill säga att ta tag i den bästa kunskapen som finns. Hur ska vi ta tillvara de nya terapierna, hur ska de följas upp, hur ska de användas till en rimlig kostnad. Ytterligare komplext blir det när vi ska bedöma och värdera kombinationer av nya behandlingar. Vi behöver koppla utfallet av behandlingarna till betalningen, sade han.

Inte bara läkemedel

För närvarande sker en omfattande utveckling av nya avancerade terapier, åtminstone 1 000 gen- och cellterapier är på väg.

– Tre fjärdedelar av dem är fortfarande i tidig utvecklingsfas. Det är lätt att bli förfärad inför den utmaning vi står inför med många nya behandlingar med stora prislappar. Samtidigt måste vår utgångspunkt vara att detta kan vi lösa.

En ny spännande aspekt, enligt Niklas Hedberg, är att gränserna idag flyter i patientledet mellan kliniska studier, forskning och färdiga kommersialiserade produkter. Och dessutom kommer avancerade tjänster som klassas som medicintekniska produkter. Foundation One är ett kliniskt beslutsstöd som matchar patienter med cancer till behandling baserad på genetiska egenskaper hos tumören. Tjänsten marknadsförs av Roche, men behandlingar som tjänsten kan rekommendera omfattar alla aktuella läkemedel från alla företag.

– Exemplet Foundation One visar att det inte bara handlar om läkemedel. Diagnostik och medicinteknik är minst lika komplexa och spännande. Även om nya produkter är mer komplexa försöker TLV arbeta på samma sätt som tidigare, men mer tid går åt till att bedöma vilka de största osäkerheterna är.

Långt tidsperspektiv

Att precisionsmedicin i stora delar är ett framtidsprojekt märktes i en diskussion mellan sex riksdagsledamöter, modererad av förre socialministern Göran Hägglund. Deras tidsperspektiv är kort, vilket påverkar deras arbete. Men man måste även blicka framåt, påpekade Lina Nordquist, liberalerna.

– Vi är vana att hantera frågor i nuet, men vi måste också blicka 20-30 år framåt. Jag vet inte vart detta leder, men är övertygad om att det vi ser bara är början. Vi måste bygga en infrastruktur för att ta hand om genetikdata, journaldata och självrapporterade data. Men först måste vi sätta oss ner och fundera på vad som behövs så att vi fattar rätt beslut, sade hon.

Helene Hellmark Knutsson, socialdemokraterna, var besviken att Sverige inte hänger med i lagstiftning och hur hälsodata ska hanteras.

– Det känns inte som att departementen är på tå i den här frågan. Det är uppenbart vad som behövs. Och det är inte om tre år, det är nu, sade hon med eftertryck.

Flera andra, till exempel Kristina Axén Olin, moderaterna, instämde i kritiken mot att satsningarna på forskningen inte hänger med.

– Vi hade målet att 4 procent av BNP skulle gå till forskning och så var det i början av 2000-talet. Nu är vi nere på 3,3 procent. I den senaste budgetpropositionen skär regeringen och samarbetspartierna ner ytterligare i Vetenskapsrådets anslag. Samtidigt som man talar om att vi ska bli världsledande igen.

Regler om datahantering övervakas av Datainspektionen. Göran Hägglund undrade om man ändå inte kan utnyttja data och den kunskap som finns i våra register.

– Absolut kan vi det och inte minst kan vi lära oss av våra grannländer, till exempel av det Finland gjort. Självfallet är integriteten viktig och vi ska hitta sätt inom lagen. Det finns ett enormt stöd från befolkningen att dela med sig av data till forskning. Därför är jag lite stressad av att man inte vill påskynda arbetet, för det stödet ska vi inte ta för givet. Ett problem ligger i våra självstyrande kommuner och regioner och ibland låter det som att vi är en federation och inte en nationalstat. Jag kan se en ängslighet hos staten, sade Helene Hellmark Knutsson.

Hjälp till prioritering

– Den tilltro som finns från medborgarna idag kan sjunka om vi inte tar vara på tekniska framsteg som kan ge bättre hälsa. Sjunker tilltron kommer inte lika många att vilja hjälpa andra med sina data, sade Lina Nordquist.

Det behövs en ny nationell prioritetsutredning, menade hon. Vården behöver tydligare besked om vad som ska göras och vad som inte ska göras, om vad som ska bekostas eller ej. Ett argument som talar för förslaget är att patienter med kroniska sjukdomar och svaga röster kommer i kläm idag. Framväxten av precisionsmedicin ökar behovet av prioritering, menade Lina Nordquist.

– En oroväckande utveckling är att sjukvården avstår från att delta i kliniska prövningar av nya behandlingar för att de är oroliga för framtida växande behandlingskostnader. Och då kan det handla om en engångsinsats som visserligen ger avtryck på årets budget, men personen kommer kanske inte att behöva vård senare.