Panelsamtal kring decentraliserade kliniska prövningar: Nina Perrin, chef för Centrum för kliniska barnstudier på Karolinska Universitetssjukhuset, Johan Franck, medicinsk forskningsdirektör Region Stockholm, Frida Lundmark, sakkunnig Lif.
Det som skiljer en decentraliserad klinisk läkemedelsprövning (DCT) från en sedvanlig prövning är att en eller flera aktiviteter i prövningen utförs på ett annat ställe än den kliniska prövningsenheten. Exempel på sådana DCT-komponenter kan vara att prövningsläkemedlet skickas direkt hem till patienten, att en patient undersöks i hemmiljö eller på en annan vårdenhet nära hemmet, eller att olika digitala mätinstrument används där hälsodata skickas direkt från patienten till prövningsenheten.
– DCT innebär att fler patienter kan erbjudas deltagande i den kliniska läkemedelsprövningen. Om du har en traditionell studie är det i regel endast de som bor tillräckligt nära den kliniska prövningsenheten som kan vara med. Det blir också lättare för patienter att delta i en klinisk prövning. Det kan vara svårt när man är sjuk att göra frekventa besök på kliniken. Då kanske det är bättre att det kommer hem sjukvårdspersonal för att ta exempelvis ett blodprov, sade Mats Thoring, DCT-expert på företaget Bayer, när kunskapsunderlaget presenterades på ett seminarium (se seminariet i efterhand).
Lite praxis på området
Mats Thoring är en av sju personer i en arbetsgrupp från läkemedelsbranschen, Uppsala Clinical Research Center och Region Stockholm som tagit fram kunskapsunderlaget. De har alla lång erfarenhet av kliniska prövningar och av att använda olika DCT-komponenter i kliniska prövningar. DCT är ett område som utvecklats snabbt på senare år och det finns ännu relativt lite praxis på området, vilket är bakgrunden till att arbetsgruppen tog initiativ till ett kunskapsunderlag som ger råd och tips kring hur man kan införa en eller flera DCT-komponenter i en klinisk prövning. Det är i grunden samma regulatoriska regelverk för DCT-prövningar som för sedvanliga prövningar, men det är viktigt att känna till och efterleva regler kring exempelvis digital hantering och delning av data.
Det finns fördelar för Sverige som ett glesfolkat land där många bor långt ifrån ett universitetssjukhus att utföra studier med inslag av DCT-komponenter, menade Mats Thoring. Dessutom innebär allt fler specialiserade kliniska läkemedelsprövningar riktade mot sällsynta sjukdomstillstånd att kanske hela landet behöver utgöra rekryteringsområde för en prövning.
– Vi vill med kunskapsunderlaget dela med oss av våra erfarenheter, så det är ingen heltäckande lärobok. Vi vill nå ut till alla som vill och som planerar att starta en prövning med DCT-komponenter. Det ska översättas till engelska för att också kunna nå personer runt om i världen som beslutar om kliniska prövningar, sade Mats Thoring.
Nytt och spännande
Onkologen Elham Hedayati, docent och överläkare vid Karolinska Institutet och Karolinska universitetssjukhuset, och Sandra Funning Schedin, ansvarig för kliniska prövningar inom företaget Roche, berättade vid seminariet om sina gemensamma erfarenheter. Det gällde en global studie av ett godkänt cancerläkemedel där en ovanlig mutation hos vissa patienter eventuellt kunde leda fram till en ny indikation. Studien fick dock senare läggas ned på grund av att alltför få patienter med mutationen kunde identifieras.
– Det här med DCT var helt nytt för mig som prövare, men samtidigt mycket spännande. För den utmaning vi har i dag med cancerpatienter är att vi inte når ut till alla när det gäller studier. Konceptet att nå ut till vilken patienter som helst, oavsett var de bor geografiskt, var väldigt intressant, sade Elham Hedayati.
Sandra Funning Schedin berättade att konceptet kring DCT var nytt både för företag och huvudprövare. Därför var möjligheten att kunna diskutera de olika delmomenten i prövningen med Läkemedelsverket under ansökningsprocessen mycket positivt.
– Vi fick börja från början. Nästa gång vi eller någon annan ska starta en studie med DCT-komponenter så har man det här kunskapsunderlaget att utgå från. Det kan göra det lättare, sade Sandra Funning Schedin.
Applicerbart på många områden
I ett panelsamtal menade Frida Lundmark, sakkunnig inom kliniska läkemedelsprövningar på Lif, att prövningar med DCT-komponenter är ett sätt att bedriva kliniska prövningar som är applicerbart inom många olika områden. Hon tyckte man kan se det som en verktygslåda som ger fler sätt att bedriva kliniska prövningar på, som kan underlätta för patienter och göra deltagande mer jämlikt. Vi är i början på den här resan och vi kommer se mer av DCT-komponenter i framtiden, menade hon.
– Vi har i dag en viss utmaning i att attrahera kliniska prövningar till Sverige. Det här är ju ett sätt att se till att vi verkligen kan öka patientinkluderingen, visa att det är ett område där vi ligger i framkant. Det bidrar till att göra Sverige mer attraktivt. Och vi ska vara glada över att vi har Läkemedelsverket som är utvecklingsinriktat inom området, som att anpassa regulatoriska processer, sade Frida Lundmark.
Möjligheten att vissa moment i en klinisk prövning kan ske i hemmiljö eller nära hemmet är kanske särskilt betydelsefullt för studier på barn, menade Nina Perrin, chef för Centrum för kliniska barnstudier på Karolinska Universitetssjukhuset:
– Man vill ju verkligen ha prövningarna så nära hemmet som möjligt. Att barnen ska få vara hemma som mycket som möjligt med sina familj, sade Nina Perrin.
Kan ge administrativa utmaningar
Samtidigt som kliniska läkemedelsprövningar med DCT-komponenter ger större möjlighet att rekrytera patienter från olika delar av landet kan det ge administrativa utmaningar mellan olika sjukvårdshuvudmän. Johan Franck, medicinsk forskningsdirektör Region Stockholm, lyfte fram att det kan bli gränsdragningsproblem som behöver lösas på ett smidigt sätt:
– Om en patient i VGR ska vara med i en prövning här i Stockholm kan det bli problem som vi måste lösa administrativt. Det kan låta futtigt men det kan leda till knepiga problem och det behöver vi snabbt fundera igenom, sade Johan Franck.
Nina Perrin menade att det också är stor skillnad på att i en prövning använda något enstaka digitalt verktyg jämfört med en helt igenom decentraliseras klinisk prövning med en eller flera satellitsiter, distansenheter. Om man inte vet var i Sverige en framtida patient kommer att finnas blir det utmanande för avtalsarbetet.
Frida Lundmark såg stora framtida möjligheter för Sverige att verkligen satsa på att bli ledande inom decentraliserade kliniska läkemedelsprövningar:
– Jag hoppas i framtiden att vi kan ta nästa steg så vi inte bara göra decentraliserade prövningar inom Sveriges gränser, utan också att det är möjligt att delta på det sättet i prövningar i andra länder. Att vi öppnar upp världen för svenska patienter, men också öppnar världen för Sverige, sade Frida Lundmark.