Inom den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA provas nya metoder som kan påskynda processerna så att nya medicinskt angelägna läkemedel kan lotsas genom hela vägen fram till patienterna snabbare utan att man gör avkall på de sedvanliga myndighetskraven på effektivitet och säkerhet. Frågorna presenterades och diskuterades på ett frukostmöte anordnat av nyhetsbrevet Läkemedelsmarknaden den 11 november 2015.
Talare på mötet var Kristina Dunder som är läkare, specialist inom invärtesmedicin och endokrinologi och senior expert på Läkemedelsverket i Uppsala. Hon är också svensk ledamot i CHMP, som är en vetenskaplig kommitté för humanläkemedel hos den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA.
CHMP hanterar både produktrelaterade frågor kring godkännande av läkemedel och strategiska frågor. Kommunikation utåt är väsentligt för kommittén. En sådan är EPAR (European public assessment report), som ges ut för varje läkemedel som får ett centralt godkännande inom EU. Det formella godkännandet tas av EU-kommissionen efter EMA:s rekommendation.
En EPAR innehåller utöver den vetenskapliga utvärderingen även en sammanfattning för allmänheten med frågor och svar samt läkemedlets bipacksedel. Även uppdateringar och ändringar publiceras kontinuerligt i EPAR för ett läkemedel.
Bättre risk/nyttabedömningar
I kommittén arbetar man för att göra bättre beskrivningar och bakgrund till beslut
– Vi behöver bland annat göra bättre risk/nytta-bedömningar. Vi kan bli bättre på att kvantifiera både risker och nytta hos läkemedlen och förklara hur vi kommer fram till våra beslut. Vi försöker bli bättre på att förklara skälen till varför en indikation formuleras på ett visst sätt. Tanken är att skrivningarna därmed ska bli tydligare i EPAR så småningom, sade Kristina Dunder.
EMA och CHMP tar i sitt arbete inte hänsyn till ekonomiska aspekter – de medicinska bedömningarna av nytta och risk och balansen mellan dessa är avgörande. Men det finns en hel del utmaningar i samarbetet med andra myndigheter och intressenter.
Hårda och mjuka utfallsmått
En av utmaningarna är att betalarmyndigheterna, som är många; ibland fler än en per land, vill ha andra och olika utfallsmått. Regulatoriska myndigheter vill ha hårda utfallsmått, som exempelvis hur läkemedlet påverkar dödlighet eller sjukhusinläggningar hos patienterna, medan betalarna ofta nöjer sig med mjukare mått, som patientrelaterat utfall och relativa skillnader jämfört med andra läkemedel.
– Vi bedömer aldrig ekonomiska aspekter men om ett nytt läkemedel inte blir rabatterat når det inte patienterna och det är inte vårt intresse. På något vis måste vi få till ett samarbete med ”betalarmyndigheterna” och komma närmre varandra. Parallella vetenskapliga rådgivningar före godkännande med betalarorganisationer är en form. Sedan 2010 har vi haft 62 sådana, varav 22 under 2015, sade Kristina Dunder.
Komplext engagera patientrepresentanter
Patientrepresentanter är med på möten i några andra kommittéer inom EMA, men är inte med på alla möten i CHMP.
– Vi har provat på några möten i slutet av en godkännandeprocedur – men det kommer nog mer, även om det inte är helt enkelt. För nya läkemedel mot svår sjukdom kan patientrepresentanter vara mer riskbenägna och göra andra risk/nyttabedömningar än de medicinska experterna, sade hon.
Patienternas privata perspektiv kan lätt krocka med kommitténs uppdrag att göra avvägningar på populationsnivå. Kristina Dunder menar att man kan åtgärda en hel del med utbildning om vilka legala ramar myndigheten jobbar inom. Hon tror att man i framtiden kommer att välja ut produkter där det är angeläget med patientinflytande.
Den svåra balansen
EMA och CHMP ska balansera behovet av mer information om kvalitet, säkerhet och effektivitet mot behovet av tillgång; särskilt på områden där det finns medicinska behov som inte är tillfredsställda. Det pågår en rad olika projekt som kombinerar dessa behov.
Så kallad adaptive pathway innebär antingen ett villkorat första godkännande på en begränsad mängd data, eller ett första godkännande som gäller för en begränsad subgrupp patienter. När mer data finns tillgängligt får läkemedlet fullt godkännande.
EMA lanserade konceptet i mars 2014 med en inbjudan till företag. I december 2014 hade 59 ansökningar kommit in. 20 uppfyllde kraven och där inleddes så kallade steg 1-diskussioner mellan företag, myndigheter och betalare. 11 har gått vidare till steg 2 och där ska parallella rådgivningar genomföras under 2015. En rapport planeras till slutet av 2015 med en utvärdering av hur det fungerar.
Prime kommer i stället?
Vad som händer sedan är oklart, menade Kristina Dunder.
– Och det beror delvis på att ett nytt projekt, Prime, lanserades i oktober 2015. Även detta syftar till tidig dialog och att myndigheten ska stimulera innovation och underlätta en snabb utvärdering av nya läkemedel. Det ska vara lovande produkter som kan lotsas genom systemet fortare och smidigare, sade hon.
Bilder
Från frukostmötet, Kristina Dunder. Foto: Sten Erik Jensen (CC BY-NC-ND 3.0)
