Enligt EMA är de nya granskningsrutinerna ett sätt att möta krav på ökad insyn i beslutsprocessen kring särläkemedel.
– Patienter såväl som företag kommer att bättre förstå den beslutsprocess där en medicin för en ovanlig sjukdom får marknadsgodkännande. Och myndigheter som gör hälsoekonomiska analyser kan använda informationen när de utreder hur kostnadseffektiv behandlingen är, säger Bruno Sepodes, ordförande i EMA:s kommitté för särläkemedel i ett pressmeddelande.
Särläkemedelsstatus innebär bland annat att det företag som utvecklar substansen får tillgång till särskild rådgivning i samband med kliniska prövningar, och vissa avgifter kan bli lägre. Efter marknadsgodkännandet har läkemedlet tio års marknadsexklusivitet, vilket innebär att liknande mediciner för samma sjukdom inte får introduceras under den tiden om de inte tillför särskilt värde.
Diskussion om incitament bakom förändringen
Reglerna för särläkemedel är en del av EU:s incitamentsprogram för att driva på utvecklingen av nya behandlingar. Andra exempel är förlängt skydd för läkemedel som har prövats på barn, och tilläggsskyddet SPC på maximalt fem år – detta som en kompensation för den patenttid som i praktiken ägnats åt utveckling av läkemedlet, innan det kan börja säljas.
De olika incitamentsprogrammen är dock omdiskuterade i EU, mot bakgrunden att allt fler färdiga läkemedlen kan hamna på en kostnadsnivå som är svår för flera länder att hantera. Enligt Karolina Antonov, analyschef på LIF, är detta en del av förklaringen till de nya rutiner som EMA nu inför. Hon konstaterar att en hel del av EMA:s regelsystem byggdes upp för tio år sedan eller mer, och menar att myndigheten vid den tiden mer ensidigt drevs av ren patientnytta och ett fokus på att få till stånd forskning och utveckling.
– Det som hänt under senare år är att de regulatoriska myndigheterna behövt börja titta mer på hur verkligheten ser ut efter godkännandet. Vi har en situation där tillgången till nya läkemedel inte bara är en utmaning i utvecklingsländer, utan också i rikare länder. Det som sker nu tolkar jag som att EMA vill visa att de tar sitt ansvar för detta: företag ska inte ha omotiverade fördelar, utan kravet för särläkemedelsstatus ska verkligen kvarstå vid godkännandet, säger Karolina Antonov.
Formalisering av befintliga granskningar
EMA:s rutiner ska alltså säkra att inte situationen förändrats under särläkemedlets utvecklingstid, genom att nya behandlingsmöjligheter dykt upp som gör att t.ex. patientpopulationen och därmed intjäningsförmågan förändrats.
– Hela utmaningen är ju att hitta en jämvikt mellan patienters tillgång, företagens förmåga att fortsätta utveckla läkemedel och hållbarhet i samhällsekonomin. EMA granskade nog redan tidigare om särläkemedelskraven kvarstod vid introduktionen, men nu har man formaliserat det och det är ju positivt. Förhoppningsvis kan bättre tillämpningar bidra till att det här incitamentet finns kvar när det verkligen behövs, säger Karolina Antonov.
Det första läkemedlet som granskats enligt de nya rutinerna är Prevymis, ett antiviralt läkemedel mot reaktivering av cytomegalovirus hos benmärgstransplanterade patienter. Det behöll sin status som särläkemedel.