Bild från Novartis anläggning i Morris Plains, New Jersey, USA.
De första stegen att direkt förändra människors gener togs för nästan 50 år sedan. Efter långvarig forskning och en del bakslag på vägen är det nu dags att ta nästa steg i utvecklingen. Det skriver Francis S Collins och Scott Gottlieb, chefer för myndigheterna NIH, National Institutes of Health, och FDA, Food and Drug Administration, i en artikel i den ansedda medicinska tidskriften New England Journal of Medicine.
Under 2017 godkändes tre genterapier för användning i USA. Två av dem var cellbaserade metoder, CAR-T, som LIFe-time har beskrivit tidigare. Den tredje produkten riktas mot en förändring i ögats näthinna som beror på mutationer i en gen.
Men detta är bara början. FDA, som utvärderar och godkänner medicinska behandlingar i USA, hanterar för närvarande mer än 700 ansökningar med nya läkemedelskandidater inom genterapi. Författarna ser det som högst rimligt att föreställa sig en dag när genterapi kommer att ha en central plats i behandlingen av många sjukdomar.
Genkniven ett genombrott
Med detta sagt påpekar de också att det återstår mycket arbete. Sedan gammalt finns flera olika tekniker för att ta bort och byta ut gener i DNA. Men för fem år sedan skedde ett stort genombrott när metoden som innehåller den så kallade genkniven CRISPR-Cas9 lanserades. Redan har de första kliniska prövningarna där metoden används annonserats.
Från början av utvecklingen av genterapi har säkerheten i tillämpningarna varit central. Det har förekommit kraftiga reaktioner i immunsystemet och enstaka patienter har avlidit. Men nu har man kommit dithän att det inte längre krävs särskilda system för att hantera biverkningar av genterapier. Både NIH och FDA anser idag att genterapi inte kan förknippas med unika och oförutsebara risker – de säkerhetsföreskrifter som gäller i ramverket för klinisk forskning räcker även för genterapiforskning.
Sedan några år tillämpas den insikten i praktiken. I endast tre av 275 forskningsprotokoll har det behövts en särskild prövning. Effekten av ett nytt förslag som presenteras den 17 augusti är att inga genterapistudier kräver särskild granskning.
Skynda på genterapier
Cheferna för NIH och FDA förenas i det gemensamma målet att utveckla forskningen och människors hälsa och påskynda tillgängligheten för säkra och effektiva genterapier inklusive nya produkter som den framtida bioteknologin kommer att leda till.
– När de båda högsta cheferna för de två viktigaste medicinska myndigheterna, NIH och FDA, går ut och i en artikel i New Journal of Medicine och beskriver de fantastiska möjligheter som genterapi kommer kunna erbjuda och dessutom känner sig trygga med säkerhetsaspekterna, förstår man att vi står inför ett medicinskt paradigmskifte, säger Johan Brun, senior medicinsk rådgivare på LIF – de forskande läkemedelsföretagen.
Han fortsätter:
– Science fiction har på några år blivit science och kommer att ändra på hur vi framöver ser på sjukdom och tar hand om patienter. Istället för att kompensera för sjukdom kommer vi att kunna göra patienter friska. Vilket i sin tur kommer att kräva att vi ändrar vår nuvarande sjukvårdstruktur. Vi måste etablera högspecialiserade behandlingscentra men framöver kunna minska på behovet av dyra kroniska vårdenheter.
