Delad tablett risk för diabetespatienter

Expertgruppen inom regionernas Kunskapsstyrning, Nationellt programområde för Endokrina sjukdomar, har tagit fram förslag till kunskapsstöd för blodsockersänkande läkemedel vid typ 2-diabetes, ett förslag som just nu är öppet för remissyttranden. Vi inom läkemedelsbranschen kommer att svara på remissen. Låt mig förklara varför.

De senaste åren har vi sett en mycket positiv utveckling inom diabetesområdet med ett flertal nya effektiva läkemedel, framför allt inom typ 2-diabetes. Detta möjliggör bättre vård med fler välbehandlade patienter och färre allvarliga följdsjukdomar. En konsekvens är att sjukdomsområdets kostnader inom den statliga läkemedelsförmånen ökat. Samtidigt har rimligen andra kostnader kunnat minska, som vård vid hjärtkärl-sjukdomar och stroke, samt kostnader för omvårdnad.

SGLT2-hämmare är en läkemedelsgrupp som förskrivs till många patienter med typ 2-diabetes. Ett av läkemedlen inom gruppen finns i två styrkor, 10 mg och 25 mg där den svagare styrkan är standardbehandling medan tabletten på 25 mg ska användas när en högre dos är nödvändig. Expertgruppen skriver i behandlingsriktlinjerna att läkare kan förskriva den högre styrkan i stället för standardstyrkan, och att patienter ska ta en halv tablett per dag. Eftersom tabletten på 25 mg är billigare räknat per milligram kan kostnaderna då minska, enligt expertgruppen. Teoretiskt skulle alltså patienten behandlas med 12,5 mg per dag.

Det här kan ju tyckas vara en marginell förändring som föreslås. Men sådan förändring skulle få mycket stora konsekvenser. Vi inom läkemedelsbranschen har förståelse för att det kan finnas generella kostnadsutmaningar för regionerna, men det måste faktiskt råda lite ordning och reda på förslagen att spara pengar. Det är anmärkningsvärt att expertgruppen vill införa en förändring, som förväntas få ett nationellt genomslag vid vård av typ 2-diabetes, i total avsaknad av konsekvensanalys.

Låt mig börja med patientperspektivet. De flesta patienter med typ 2-diabetes är äldre och har oftast flera kroniska sjukdomar samtidigt som kräver läkemedelsbehandling. Många av dessa har dosdispenserade läkemedel för att underlätta medicineringen, och hanterar påsarna med dagliga doser själv eller med hjälp av hemtjänst eller personal vid särskilda boenden. I fjol hade 225 000 äldre dosdispenserade läkemedel. Den maskinella dosdispenseringen kan inte hantera halva tabletter. Därför skulle den halva tabletten mot typ 2-diabetes behöva hanteras manuellt vid sidan av de andra dosförpackade läkemedel som ordinerats patienten. Äldre patienter som inte har dosdispensering använder ofta en dosett för en enklare daglig medicinering. I båda fallen förväntas alltså patienten själv hantera delning av en liten tablett utan delningsskåra, alternativt be kommunal vårdpersonal om hjälp med detta.

Patientsäkerhetsriskerna med en sådan hantering är förstås uppenbara. Den sannolika konsekvensen är att läkemedlet mot typ 2-diabetes inte kommer att ges på rätt sätt för många patienter. Förslaget står i stark kontrast till Kunskapsstyrningens förväntade fokus på ändamålsenlig läkemedelsanvändning.

Därefter har vi de formella aspekterna av förslaget. Det som föreslås av expertgruppen är per definition en rekommendation om nationell systematisk off label. Det är europeiska läkemedelsmyndigheten EMA och Läkemedelsverket som godkänner läkemedel och då även vilka indikationer och styrkor som gäller. Om ett företag ansökt om godkännande för delbar tablett utvärderar myndigheterna tablettens farmaceutiska egenskaper samt evidens som visar att doseringen blir ändamålsenlig även med delad tablett. I det aktuella fallet finns ingen sådan ansökan och tabletten är inte delbar. Regionernas Kunskapsstyrning har inget mandat att besluta om behandlingsriktlinjer som står i strid med det regulatoriska godkännandet.

I Sverige är det pris- och subventionsmyndigheten TLV som fattar beslut om vilka läkemedel som ska ingå i det statliga förmånssystemet. TLV utvärderar läkemedel hälsoekonomiskt och har i det aktuella fallet funnit läkemedlet med dess olika styrkor kostnadseffektivt, liksom för en rad andra diabetesläkemedel. Inom just diabetes är det viktigt att sjukdomen är välkontrollerad för att minska risken för allvarliga följdsjukdomar. Läkemedel som förskrivs på recept och ingår i förmånen finansieras av staten via ett riktat statsbidrag till regionerna, baserat på en kostnadsutvecklingsanalys som Socialstyrelsen ansvarar för. Det finns i dag inget som talar för att regionerna är underfinansierade när det gäller läkemedel inom förmånssystemet.

Sedan har vi framtida konsekvenser inom diabetesområdet. Om förslaget trots allt skulle genomföras skulle myndigheten TLV kunna välja den nya ”reducerade” kostnaden som prisreferenspunkt i kostnadseffektivitetsanalyser kring värdet av nya läkemedel. Incitamenten att introducera kommande nya diabetesläkemedel skulle då allvarligt undermineras. Svenska patienter skulle inte ges tillgång till nya behandlingar – den mycket positiva medicinska utveckling vi ser inom området skulle avstanna till förmån den kortsiktiga besparing som off label-riktlinjen skulle ge.

Vidare finns en uppenbar risk att Sverige skulle tappa ytterligare i klinisk forskning av läkemedel under utveckling. Vid kliniska prövningar jämförs den nya behandlingen oftast med dagens standardbehandling. Om Sverige skulle avvika med behandling i strid med det regulatoriska godkännandet kan svenska patienter inte komma ifråga för att delta i prövningarna. Detta är särskilt allvarligt för ett forskningsområde som diabetes. Sveriges position som ett föregångsland inom diabetesvård skulle hotas.

Låt mig avslutningsvis som jämförelse påminna om den utveckling vi sett inom MS-området. Där sticker Sverige ut genom att de flesta patienter behandlas med ett läkemedel som inte är godkänt för behandling av sjukdomen. Den storskaliga off label-användningen har fått till följd att nya behandlingar, och helt nya typer av MS-läkemedel fått mycket begränsad eller obefintlig användning i Sverige. Kliniska prövningar i Sverige har avstannat, forskningen har stagnerat, den svenska MS-vården står stilla. Detta får inte hända inom diabetesområdet.

Vi inom läkemedelsbranschen hoppas att även regionernas Kunskapsstyrning ser dessa konsekvenser och att förslaget om en nationell behandlingsriktlinje om att dela en tablett utgår. Syftet med organisationen är ju just kunskapsstyrning, inte ekonomistyrning. Vi har stor respekt för, och stödjer fullt ut, en långsiktigt hållbar ekonomisk utveckling inom läkemedelsområdet. Men just detta förslag leder inte till det målet.