Hur kan patientperspektivet i dagens läkemedelssystem bli tydligare? Den tanken får jag när jag läser en ny rapport från pris- och subventionsmyndigheten TLV om behandlingar som utgör en kombination av två eller flera läkemedel. Olika kombinationsbehandlingar har funnits länge inom cancersjukvården, men det har inte varit särskilt uppmärksammat eftersom man förr oftast kombinerade ett nyare cancerläkemedel med en äldre cellgiftsbehandling. I dag är det annorlunda. De senaste fem åren har alltfler avancerade läkemedel utvecklats inom framför allt cancervården. Nya immunterapier, så kallade PD1- och PDL1-hämmare, används alltmer för att behandla olika cancerformer. De kombineras ofta med ett målriktat läkemedel som utvecklats mot en viss genförändring och med cellgifter. Förenklat stärker immunterapin det egna immunförsvarets förmåga, medan den riktade behandlingen blockerar signalvägar för cancerceller.
Det moderna sättet att behandla cancersjukdom ger fantastiska möjligheter till bättre vårdresultat för allt fler patienter. Kombinationsbehandlingar förlänger överlevnaden inom exempelvis olika blodcancersjukdomar, njurcancer och lungcancer. Och forskningen är mycket intensiv. Ett stort antal nya kombinationer är på väg, och utvecklingen går samtidigt mot alltmer skräddarsydda cancerbehandlingar. Det är varje patients genförändring som avgör vilken behandling som är mest effektiv, oavsett om diagnosen är bröstcancer, prostatacancer eller lungcancer. Parallellt utvecklas i snabb takt möjligheten att med avancerad diagnostik fastställa varje patients unika cancersjukdom utifrån genförändring. Det är denna utveckling som kallas precisionsmedicin.
Det saknas verkligen inte utmaningar inom området kombinationsbehandlingar, vilket rapporten från TLV redogör för. Varje läkemedel prissätts individuellt och får ett eget subventionsbeslut, och två nya avancerade läkemedel kan tillsammans innebära en hög kostnad för sjukvården. Det kan röra sig om att olika företag tillhandahåller läkemedlen, och kombinationen kan bestå av ett receptläkemedel som ingår i den statliga förmånen och ett sjukhusläkemedel som upphandlas direkt av regionerna. Det finns därmed också en rad konkurrensrättsliga aspekter som i dag inte är lösta. TLV rapporterar även om andra rättsliga aspekter som begränsar myndighetens möjlighet att utveckla handläggningen av kombinationsbehandlingar.
Grundproblemet är inte de medicinska möjligheterna – utan att alla patienter i dag inte får tillgång till effektiva kombinationsbehandlingar som kan innebära förlängd överlevnad. Vi saknar helt enkelt den infrastruktur som behövs för att företag och regioner ska kunna ingå avtal för att hantera den sammanlagda kostnaden för kombinationer av flera nya läkemedel.
Det saknas framförallt individbaserade uppgifter om försäljningen av läkemedel till slutenvården. TLV har tidigare under hösten beskrivit en kortsiktig möjlighet att fånga dessa uppgifter via Socialstyrelsens Patientregister. Konkret arbete behöver dock inledas parallellt för att säkerställa att dessa uppgifter på sikt kan inkluderas i Läkemedelsregistret. Det saknas också uppgifter om vilken indikation som olika läkemedel används vid. Regeringen måste tillsammans med regionerna agera för att snarast åtgärda dessa brister. Annars kommer cancerpatienter även fortsatt att bli utan de läkemedelsbehandlingar de så väl behöver. Det är inte en acceptabel situation.
En lösning, som utvärderats i ett pilotprojekt, är att företagen och regionerna förhandlar och skriver avtal om den totala kostnaden per behandling, samt hur ersättningen ska fördelas mellan företagen. Det skulle innebära att priset på ett läkemedel kan vara olika beroende på om det används enskilt eller i en avtalad kombination med ett annat läkemedel. Rapporten visar på ett tydligt sätt att det går att komma fram till avtal som accepteras av både regioner och företag. Det förutsätter dock att det går att ta reda på om läkemedlet getts till en patient i kombination med ett annat läkemedel, eller som en enskild behandling. Utan möjlighet att följa upp avtalen blir förhandlingar mellan företag och regioner meningslösa.
Det är här jag funderar över patientperspektivet. Frågan om individbaserade uppgifter om läkemedelsanvändning i slutenvården har i olika former varit en aktivitet i Nationella läkemedelsstrategin under många år men utan att några egentliga framsteg har gjorts. Jag frågar mig då om regeringen och SKR, som är parterna i strategin, verkligen anser att frågan är angelägen och att det brådskar att hitta en lösning? Det förefaller vara alltför lätt att bortse från att det praktiska och juridiska arbete som behöver göras faktiskt har att göra med patienternas möjligheter att få tillgång till den behandling de behöver.
Det hade varit önskvärt att TLV i sin rapport hade varit tydligare när det kommer till vad som behöver göras. Det är inte tillräckligt att konstatera att myndigheten avser att arbeta vidare med frågan ”inom ramen för ärendehanteringen och arbetet med att utveckla den värdebaserade prissättningen”, och att myndigheten gärna ser ett uppdrag från regeringen för att ”beskriva förutsättningarna närmare”. TLV borde istället snarast hjälpa regeringen att utforma ett uppdrag med en tydlig handlingsplan för att på snabbast möjliga sätt lösa de problem som alla känt till under lång tid. Det handlar inte om problem som vi eventuellt kommer att stå inför i en avlägsen framtid, utan problemen finns här och nu. Lif anser att regeringen ska ge i uppdrag åt TLV att omedelbart ta fram lösningar för att på kort sikt undanröja hinder för att patienter ska få tillgång till behandling, och på längre sikt hur individdata för all läkemedelsanvändning kan registreras och bli tillgänglig för förhandlande regioner och företag. Regeringen behöver även säkerställa att TLV har de legala förutsättningar som behövs för att hantera nya typer av läkemedel och som myndigheten själv har lyft vid flera tillfällen.
Vad gäller läkemedelssystemet i sin helhet står vi i dag i precis samma läge som för två år sedan, när den statlige utredaren Toivo Heinsoo lade fram sitt förslag till förändringar av läkemedelssystemet. Ett flertal remissinstanser, inklusive oss inom den forskande läkemedelsbranschen, var kritiska till många av förslagen. Men, andra delar i utredningen var såväl genomförbara som önskvärda. Det är nödvändigt att regeringen finner tiden att prioritera beredningen av dessa förslag trots den pågående pandemin.
Från vår horisont ser vi en mycket oklar framtid framför oss, med ett otydligt och oreglerat system för ordnat införande och förhandlingar mellan företag och regioner. Dessutom kommunicerar TLV och regionerna helt olika syn på i vilken utsträckning som förhandlingar ska användas framöver för att tillgängliggöra läkemedel för patienter i Sverige. Ingen håller i taktpinnen trots att det finns massor av frågor att ta tag i för att utveckla systemet så att alla patienters behov kan hanteras och tillgodoses.
Vi inom den forskande läkemedelsbranschen ser att det behövs en formaliserad form för samverkan mellan staten, regionerna och läkemedelsföretagen för att successivt utveckla läkemedelssystemet utifrån de nya utmaningar som dyker upp. Idag präglas systemet framför allt av en vänta och se-mentalitet. Vi är villiga att ingå en överenskommelse, sätta oss vid bordet och kava upp ärmarna för att bidra till lösa de utmaningar som vi alla redan väl känner till. Vill staten och regionerna göra oss sällskap?