För snart två år sedan skrev jag att vi inom den forskande läkemedelsbranschen har en mycket stor uppgift framför oss: att sprida så mycket information vi kan om den medicinska revolution som vi står inför, där helt nya behandlingsprinciper som cell- och genterapier har potential att i grunden förändra hur vi ser på sjukdom och behandling. En framtid där en enskild behandling helt kan bota patienter med cancer eller allvarliga progressiva sällsynta sjukdomar, som i dag leder till att människor dör i unga år. Detta är och förblir en mycket högt prioriterad uppgift för vår bransch.
Jag skrev också att när sådana nya behandlingsprinciper introduceras på bred front och en dag blir reguljär sjukvård kommer detta att innebära enorma förändringar för såväl läkemedelsföretagen som för sjukvården och dess struktur. Vår uppgift är att bidra till att hela samhället blir redo för de avancerade behandlingar som går under samlingsnamnet ATMP och som i dag är ett faktum. Och under de senaste åren har också nya finansierings- och betalningsmodeller varit ett diskussionsämne på otaliga konferenser där branschen, regionerna och staten mötts. Alla har pratat om behoven – men ingen har ännu kunnat berätta hur modellerna ska se ut.
Idag finns ett stort antal läkemedel inom ATMP i olika forskningsstadier. De bär med sig ett hopp för svårt sjuka människor. Ett hopp om ett längre liv, eller om att bli helt botad. Vi får absolut inte hamna i ett läge där patienter inte får tillgång till läkemedel på grund av att företag och samhälle inte har lyckats hantera hur dessa läkemedel ska introduceras, betalas och finansieras. Ett sådant misslyckande är lika otänkbart som oacceptabelt.
Samtidigt inser vi alla att det är en stor utmaning att få fram nya finansierings- och betalningsmodeller som ger företagen rimlig ersättning, samtidigt som behandlingen är både samhällsekonomiskt kostnadseffektiv och budgetmässigt hanterbar för sjukvården. När det gäller cell- och genterapier handlar det exempelvis om en engångsbehandling som helt kan bota en patient med en svår sjukdom. Eftersom kostnaden per behandlad patient är hög kan det innebära en stor initial investering för en region, samtidigt som stora samhällsvinster av den botande behandlingen kan komma under decennier, och i andra sektorer än sjukvården. För andra ATMP-läkemedel avsedda för små patientgrupper inom vissa sällsynta sjukdomar och cancersjukdomar ligger utmaningen i att patienten behöver kontinuerlig behandling med en kostsam behandling. Ett aktuellt exempel är nya effektiva läkemedel mot Skelleftesjukan, som dessutom innebär ytterligare en utmaning, eftersom sjukdomen nästan uteslutande drabbar invånare i vissa regioner i norra Sverige.
På regeringens bord ligger nu de remissbehandlade förslagen från Toivo Heinsoos läkemedelsutredning. När det gäller den sistnämnda utmaningen finns förslag kring förbättringar av systemet för den solidariska finansieringen mellan regionerna, för sjukdomar som kan innebära höga kostnader för en enskild region. Utredningen lade dock inte fram förslag om betalningsmodeller.
Av förklarliga skäl är det vetenskapliga underlaget för ATMP-läkemedel helt annorlunda än vad vi under de senaste decennierna vant oss vid för andra typer av läkemedel. Behandlingarna gäller oftast små patientgrupper och antalet patienter i de kliniska studierna är få. Flera gånger har studier avbrutits av etiska skäl, för att man tidigt sett betydande medicinska effekter för svårt sjuka patienter. Att fortsätta fleråriga studier i vetskap om att andra patienter skulle ha kunnat överleva om de gavs behandlingen är helt enkelt inte etiskt försvarbart.
Men även om det finns betryggande evidens för den medicinska effekten och säkerheten kring biverkningar kan ingen idag säga om en botande behandling håller hela livet ut. Svaret på långtidseffekterna finns i framtiden. Vi behöver därför hitta en lösning för att på ett adekvat sätt hantera och dela den ekonomiska risk som osäkerheten kring långtidseffekterna ger mellan företagen och samhället. Ett sätt kan vara att staten tar ett större ansvar för ATMP-läkemedel under en introduktionsperiod, i kombination med en noggrann uppföljning av alla patienter för att få fram ytterligare evidens kring behandlingen, och med en modell för riskdelning med läkemedelsföretagen.
På SKRs kongress i förra veckan sade ombuden ja till en motion från två socialdemokratiska regionpolitiker. Motionen handlade dels om att offentliga aktörer behöver hitta lösningar för finansiering av nya innovativa läkemedel, dels att det offentliga tillsammans med företagen behöver få fram nya betalningsmodeller för innovativa läkemedel, som tar hänsyn till såväl osäkerheten i långtidseffekter som det värde som behandlingarna skapar för invånare och samhälle:
”Detta är enda sättet att säkerställa att nya läkemedel utvecklas och tillgängliggörs för den svenska marknaden; att patienter får bot och behandling för svåra och sällsynta sjukdomar; att kostnader för detta står i rimlig proportion till dess faktiska värde och inte tränger ut viktiga behandlingar och vård för andra patientgrupper”, skrev de socialdemokratiska ombuden Peter Olofsson och Anna-Lena Danielsson från Region Västerbotten.
Det är mycket glädjande att SKR nu vill ta initiativ till att få fram nya betalningsmodeller, inte minst sett utifrån att den medicinska utvecklingen nu går mycket snabbt. En förutsättning är förstås att läkemedelsbranschen och staten deltar i detta arbete. Att hitta långsiktigt hållbara lösningar för denna medicinska revolution är ingen fråga som kan hanteras enbart av regionerna. Det handlar om stora förändringar som inbegriper hela samhället. Regionerna, den forskande läkemedelsbranschen och staten måste nu jobba tillsammans för att hitta metoder som ger svårt sjuka patienter tillgång till avancerade läkemedel utan onödigt dröjsmål. Jag ser fram emot ett sådant samarbete.