Diagram över antalet godkända särläkemedel inom EU perioden 2000-2015.
Rapporten visar att under de första åren efter millennieskiftet godkändes omkring 4-5 nya särläkemedel varje år, jämfört med drygt 10 läkemedel per år de senaste åren. Under perioden har sammanlagt 117 särläkemedel godkänts (se diagram). Antalet sällsynta sjukdomar i Europa beräknas till 5 000–8 000. Även om många av dessa sjukdomar drabbar mycket få individer beräknades det totala antalet personer i en tidigare EU-rapport till 27-36 miljoner personer.
Tryck att agera
Det särskilda regelverket inom EU för särläkemedel som trädde i kraft år 2000 syftade till att få fart på utvecklingen inom behandling av sällsynta sjukdomar. Under 1990-talet fanns en ökande frustration över att det saknades effektiv behandling mot många sällsynta sjukdomar. Forskningsinitiativen var relativt få och inga större medicinska genombrott hade skett. Det fanns ett starkt tryck på regeringar runt om i Europa att agera gemensamt. Regelverket hade det uttalade målet att försäkra att patienter med sällsynta sjukdomar skulle ha lika hög vårdkvalitet som andra patienter inom EU. En viktig del av regelverket är att ett företag tidigt i läkemedelsutvecklingen kan ansöka om status som särläkemedel. De läkemedelskandidater som får denna status får också rätt att ta del av vissa stimulansåtgärder (se faktaruta) som underlättar och påskyndar utvecklingen. Det har varit särskilt betydelsefullt för små och medelstora företag med begränsade forskningsresurser. Särläkemedelsstatus blir ofta en kvalitetsstämpel som gör det lättare att attrahera forskningsfinansiärer.
Hög svårighetsgrad
Under 15-årsperioden har EU:s läkemedelsmyndighet EMA fått sammanlagt 2 302 ansökningar om särläkemedelsstatus, varav 1 544 ansökningar godkänts. Antalet ansökningar har ökat stadigt under perioden. Svårighetsgraden i att nå fram till en effektiv och patientsäker läkemedelsbehandling är ofta stor i dessa projekt. Det visar det betydligt lägre antalet läkemedel som slutligen godkänns av EU. Rapporten lyfter fram att samtidigt har flera medicinska genombrott gjorts under den här 15-årsperioden där forskningen och läkemedelsutvecklingen haft nytta av regelverket. Det gäller exempelvis cancerläkemedlen Glivec och Revlimid mot leukemi, multipelt myelom och andra cancersjukdomar. Replagal och Vimizim mot olika ämnesomsättningssjukdomar, och Revatio mot hjärtsjukdomar är några andra exempel.
Stora resurser från EU
EU har avsatt betydande ekonomiska resurser för att stimulera särläkemedel under perioden. De avgifter som EMA inte tagit ut för läkemedel med särläkemedelsstatus summeras till 78,4 miljoner euro. Under åren 2007-2013 satsade EU 620 miljoner euro på forskning inom sällsynta sjukdomar genom programmet Seventh Framework Programme (FP7). Stödet gick till 120 samarbetsprojekt inom i princip alla sjukdomsområden. EU-stödet gick framför allt till internationella multidisciplinära team med deltagande från universitet, forskningsorganisationer och läkemedelsföretag. EU kommer även fortsättningsvis att ha ett starkt engagemang för forskning inom sällsynta sjukdomar genom programmet Horizon 2020, som pågår under perioden 2014-2020.