År 2000 införde EU särskilda regler för särläkemedel. Flera utvärderingar har visat att det var framgångsrikt. Men historien är inte slut där.
– Regelverket skulle stimulera nya behandlingsprinciper, och det har man uppnått. Men den intressanta frågan är hur vi ska få systemet att överleva långsiktigt, säger Mikael Hoffmann, chef för stiftelsen NEPI – nätverk för läkemedelsepidemiologi.
I en ny rapport efterlyser NEPI möjligheter att följa upp användningen av särläkemedel. Några förslag är en särskild märkning av de läkemedlen i statistiken, ökad samverkan inom Norden kring öppna data, och uppföljningsprojekt byggda på skattningar från TLV, regionerna och läkemedelsföretagen.
För att särläkemedelsregelverket ska kunna utvecklas på bästa sätt uppmanar också rapporten till ökad diskussion kring bland annat prioriteringsprinciperna vid allvarliga sjukdomar, och vad som ska styra prissättning och ersättningsmodeller för just särläkemedel.
– Vi behöver ha ett samtal kring de här frågorna, och det har vi inte i dag. Det krävs att vi hanterar flera av dem på en gång innan vi kan ta ett steg framåt. Annars riskerar systemet att falla med tiden, och det förlorar alla på; vården, patienterna, företagen och samhället, säger Mikael Hoffmann.
Olika sätt att kostnadsberäkna med helt olika resultat
En av de utmaningar som rapporten pekar ut är att det inte går att entydigt beräkna kostnaden för särläkemedel i Sverige. Den beräknade kostnaden ligger mellan 1,3 och 2,1 miljarder kronor. Osäkerheten beror på flera faktorer.
För det första finns i många fall nationella och regionala avtal som sänker priset på ett visst läkemedel under det så kallade listpriset, men för att undvika jämförelser mellan länder är avtalssiffrorna inte offentliga. För det andra är särläkemedel inte en permanent klassning, utan en tillfällig status som bland annat ger läkemedelsföretaget tio års ensamrätt på försäljningen. För det tredje kan vissa särläkemedel även användas vid vanligare sjukdomar, och då har de bara särläkemedelstatus vid vissa ordinationer.
Utifrån detta presenterar rapporten fyra olika sätt att räkna på kostnaderna. Den snävaste beräkningen gäller enbart de år då läkemedlet har marknadsexklusivitet för någon sjukdom, och enbart vid behandling av patienter med just den sjukdomen.
Den vidaste beräkningen gäller den totala försäljningen av ett läkemedel som under någon period har klassats som särläkemedel.
– Det är fyra olika perspektiv och blir fyra helt olika siffror. Siffrorna i sig är egentligen inte det intressanta, men vi behöver bli överens i Sverige om hur vi ska räkna.
Värdebaserad prissättning svårt för särläkemedel
Mikael Hoffmann konstaterar att särläkemedlen skiljer sig mycket åt vad gäller alltifrån innovationshöjd till kostnad, men att ”vi behandlar dem som ett enda djur, fastän det handlar om en hel djurpark”. Dessutom passar de dåligt in i det svenska systemet med värdebaserad prissättning.
– Hur sätter vi ett pris vid marknadsexklusivitet? Det är inte säkert att den värdebaserade prissättningen fungerar fullt ut på ett område med det här särskilda stödet. Det måste vi diskutera, och det hör ju ihop med prioriteringarna i vården, säger Mikael Hoffmann.
Han pekar särskilt på situationer då höga kostnader gör att inte alla patienter i en grupp behandlas. Det blir märkligt, menar Mikael Hoffmann, när hög kostnad accepteras för ett visst läkemedel eftersom patientgruppen är så liten, men det ändå finns patienter som inte får tillgång till behandlingen eftersom den inte anses tillräckligt kostnadseffektiv för de minst sjuka i gruppen.
– Vi har tagit ett marknadstänk från läkemedelsområdet i stort och applicerat det på särläkemedel. Det är inte rimligt. När samhället nu ändå ska betala en så hög kostnad till läkemedelsföretagen borde vi säkra att alla som behöver läkemedlet kan få det. Vi måste hitta ett sätt att göra systemet långsiktigt hållbart, och då handlar det om att ge och ta från alla håll.
NEPI grundades 1993 och är ett oberoende nätverk för läkemedelsepidemiologi. Det är med ekonomiskt stöd från LIF som man har tagit fram den nya rapporten som rör särläkemedelsanvändningen i Sverige åren 2014–2018. NEPI gjorde en motsvarande utredning 2011 på uppdrag av SKL. Den nya rapporten är en uppdatering och dessutom ett komplement till den nyligen avslutade Läkemedelsutredningen.