Osäker behandling av patienter med sällsynta diagnoser

I juni 2009 rekommenderade Europeiska Unionens råd en rekommendation som gick ut på att medlemsländerna senast under 2013 skulle genomföra en plan som säkerställer att patienter med sällsynta sjukdomar ska få vård av hög kvalitet inklusive tillgång till eventuella särläkemedel. Sverige har fortfarande inte en sådan plan, konstaterade Anders Blanck, vd för LIF – de forskande läkemedelsföretagen i inledningen till ett seminarium den 2 juli. ALMEDALEN 2014. De är många – de sällsynta diagnoserna. Enligt en uppskattning finns det mellan 5 000 och 8 000 olika sällsynta diagnoser/sjukdomar/tillstånd. För att omfattas måste ett tillstånd dessutom vara livshotande eller allvarligt funktionsnedsättande. Som samlingsbegreppet antyder finns det få patienter per sällsynt diagnos. I EU definieras ett tillstånd som sällsynt när det omfattar högst 5 av 10 000 individer. I enlighet med denna definition beräknas ungefär en halv miljon svenskar ha minst en sällsynt diagnos. Elisabeth Wallenius, ordförande i Riksförbundet Sällsynta Diagnoser, presenterade en färsk undersökning som har utförts bland medlemmar i förbundet under juni månad 2014. Den bygger på svar från 1159 personer som har en sällsynt diagnos samt personer som företräder någon med en sällsynt diagnos.

Får man träffa specialistläkare tillräckligt ofta?

Idag talas det mycket om patientcentrerad vård och om vikten av att träffa läkare. I undersökningen var det 38 procent som hade träffat minst en specialistläkare för sin diagnos under det senaste året. Ytterligare 24 procent hade träffat specialistläkare under de fem senaste åren. – Anmärkningsvärt många, 36 procent, uppgav att de aldrig träffat någon specialist för sin diagnos eller att det var mer än fem år sedan. Det kan till exempel handla om att man som barn har en regelbunden kontakt, men att den sedan upphör när man blir vuxen, sade Elisabeth Wallenius. Endast drygt hälften upplever att de är delaktiga i diskussionen kring sin behandling. Hälften uppger att de fått de läkemedel eller annan behandling de behöver. En dryg tredjedel uppgav att det inte finns något läkemedel eller annan behandling för den egna diagnosen. 13 procent svarade ”vet ej” och 6 procent svarade att de inte fått använda ett läkemedel de skulle haft nytta av.

Lång kamp för att patient ska få livräddande behandling

En ovanlig diagnos är aHUS, atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom som slår ut patienternas njurfunktion. Det är ett livshotande tillstånd, men det finns ett läkemedel som heter Soliris. Läkemedel mot sällsynta diagnoser kallas särläkemedel. Ingela Fehrman-Ekholm, professor och läkare inom njurmedicin, berättade om ett patientfall som illustrerade hur svårt det kan vara att som behandlande läkare få använda läkemedlet. Hon fick kämpa hårt mot starkt motstånd innan patienten till slut behandlades med läkemedlet. En slutsats är att det saknas rutiner att använda nya läkemedel där priset är högt och patienterna få. – Jag har en ny patient nu och det är också tjafsigt. Det första fallet räknades som ett specialfall och det gjordes ingen utvärdering och diskuterades inte hur kliniken skulle agera nästa gång, sade Ingela Fehrman-Ekholm.

Vad tycker allmänheten?

Ett hälsoekonomiskt projekt om betalningsviljan i samhället drivs vid Linköpings universitet. På seminariet redovisade Lars-Åke Levin, professor i hälsoekonomi, Linköpings universitet, några preliminära resultat från studien som finansieras av LIF – de forskande läkemedelsföretagen och Prioriteringscentrum, ett nationellt kunskapscentrum för prioriteringar inom vård och omsorg vid Linköpings universitet. Eftersom behandlingskostnaden ofta är hög per patient blir det en diskussion om dessa läkemedel. I studien undersöker forskarna attityder hos allmänheten till användning av särläkemedel i förhållande till andra läkemedel. När enkätdeltagarna ställdes inför valet att pengar räckte till att antingen behandla 800 patienter med en vanlig sjukdom eller 100 personer med en sällsynt sjukdom valde 62 procent det första alternativet och 11 procent det senare. – När vi frågade om man ska prioritera behandlingar som är billiga jämfört med dyra fanns en kluven inställning. Man tyckte inte det var självklart att prioritera den billiga behandlingen. Men det fanns också kommentarer som ”ska vi rädda en person om pengarna annars skulle räcka till att förhindra 20 hjärtinfarkter?”, sade Lars-Åke Levin. Men när det gäller en svår sjukdom och om det endast finns en, men dyr, behandling anser majoriteten att personen ska få behandling oavsett kostnad.

Ska patienter särbehandlas?

Journalisten Fredrik Hed, moderator under seminariet, konstaterade att patienter med sällsynta diagnoser särbehandlas i sjukvården och det är väl något som politiker inte vill. Eller? Dag Larsson, landstingsråd (S) i opposition i Stockholms läns landsting, höll med om att det behövs större flexibilitet så att även patienter med sällsynta sjukdomar kan behandlas. – Om vi ska eftersträva en jämlik vård så handlar det om att ge olika behandling utifrån den enskilde patienten, sade han. Marie Morell är landstingsråd (M) i Landstinget i Östergötland och liksom Dag Larsson med i sjukvårdsdelegationen inom SKL, Sveriges Kommuner och Landsting. – Vi har diskuterat att ha något nationellt finansieringssystem för det blir svårt för enskilda kliniker och landsting när det handlar om jättehöga summor för läkemedel, sade hon.

Nationell pott och nordiskt samarbete

Penilla Gunther, riksdagsledamot (KD), var med och startade riksdagens nätverk för jämlik vård. – Jag har motionerat om att vi kanske behöver en nationell pott för läkemedel och andra behandlingar mot sällsynta diagnoser. Landstingen borde vara mer intresserade av att kartlägga vilka patienter de har i sina respektive landsting, sade hon. Sedan kanske inte ens Sverige är tillräckligt stort för att få en bra vård av dessa patienter. – Vi är ett litet land och därför har Kristdemokraterna initierat ett samarbete kring sällsynta diagnoser inom Nordiska Rådets välfärdsutskott, sade Penilla Gunther. Bilder Samtliga bilder. Foto: LIF, Lotta Fogelström (CC BY-NC-ND 3.0)