Medverkande i paneldiskussionen, från vänster: Lise-lott Eriksson, ordförande, Blodcancerförbundet, Cecilia Young, nordisk medicinsk chef, Celgene, Gunilla Enblad, professor, Akademiska sjukhuset och Johan Brun, senior medicinsk rådgivare, LIF.

– Vi har mycket goda förutsättningar att införa behandling med CAR-T-celler mot lymfkörtelcancer och akut lymfatisk leukemi i Sverige. Om produkten blir godkänd av TLV och NT-rådet så startar behandlingen i den svenska sjukvården redan i år. Med CAR-T celler kan vi sannolikt bota obotligt sjuka patienter som inte svarar på cytostatikabehandling, sade Gunilla Enblad, professor på Akademiska sjukhuset i Uppsala.

Hon efterlyste mycket mer anslag för kliniska studier; det är nödvändigt om Sverige ska kunna tillhöra de ledande i forskningen inom gen- och cellterapier, påpekade hon, och nämnde också att det är viktigt med ett ökat samarbete mellan läkemedelsindustrin och akademin.

Forskning på Akademiska i Uppsala

I dag finns två CAR-T-cellprodukter som är kommersiellt godkända i USA och Europa. På Akademiska sjukhuset leder Gunilla Enblad forskningen vid enheten för immunologi, genetik och patologi, IGP, som var i först i Europa med att testa cellterapi med CAR-T-celler i kliniska studier. Kort förklarat handlar det om att via genmodulering förstärka kroppens T-celler med så kallade car-receptorer. I projektet, som startade i maj 2014, har hittills 30 svårt cancersjuka patienter behandlats efter att de inte har svarat på någon annan behandling.

– Ett problem med CAR-T-cellbehandling är det höga priset. En CAR-T-cellbehandling med Yescarta mot lymfom kostar cirka 3,5 miljoner kronor, som gäller enbart cellerna, inte kostnaden för patientens sjukvård. Det finns ett problem med det här – vill sjukvården betala? frågade Gunilla Enblad.

I summan 3,5 miljoner kronor ingår kostnader för till exempel transport, tillverkning, kvalitetskontroller och administrering, enligt Tandvårds- och läkemedelsförmånsverkets, TLV:s, hälsoekonomiska bedömning av Yescarta.

– Vem ska betala, ska staten betala? Regionerna? Eller är det någon annan som ska betala för de här avancerade cell- och genterapierna? Den frågan ställde Johan Brun, senior medicinsk rådgivare på LIF.

– Men frågan är nu hur vi ska kunna finansiera både forskningen inom cell- och genterapier och betala för de här behandlingarna med allmänna medel. När det gäller prissättningen finns det – trots bra forskningsresultat – fortfarande en viss osäkerhet. Det är en ny vetenskap med få patienter i behandling sedan början av 2000-talet. Det kommer att dröja innan vi får det slutliga svaret om vad som händer med alla gener som vi installerar, hur länge verkar de? fortsatte Johan Brun.

Fungerar hälsoekonomiska modeller?

Han undrade också om de gamla hälsoekonomiska modellerna passar för behandlingar där man installerar gener i barn, som ska verka i närmare 70 år. Vilka aspekter ska vi ta med? Värden av samhällets vinster, vinsten att patienten får en botad behandling, sjukvårdens kostnader? Hur viktar vi den här typen av behandlingar mot andra insatser? Det finns många osäkra faktorer i ekvationen, hävdade Johan Brun.

– De gamla reglerna för läkemedelsprövning gäller inte för den här typen av terapier. Cell- och genterapier kommer att dokumenteras och tas fram på ett helt annat sätt. Jag känner starkt att det krävs ett nationellt ansvar för att införa nya cell- och genterapier. Det här måste bli en del av den nationella högspecialiserade vården – för det är högspecialiserad vård. Det krävs också nationell finansiering, sade Johan Brun.

Cecilia Young, nordisk medicinsk chef vid det forskande läkemedelsföretaget Celgene, höll med:

– I de här fallen, när vi kan rädda livet på svårt sjuka patienter som har uttömt alla andra möjligheter, så kan inte de regulatoriska myndigheterna sitta kvar med ett gammalt regelverk, sade hon.

Ingen transparens kring prissättning

Gustaf Befrits, hälsoekonom på rådet för nya terapier, NT-rådet, ställde en publikfråga om prissättningen på de nya terapierna:

– Självklart ställs det krav på lönsamhet inom industrin, det är det ingen som säger emot. Men när det gäller industrins prissättning är den notoriskt intransparent. Hur ställer sig industrin att faktiskt redovisa siffrorna som ligger bakom de höga priserna? De höga priserna kommer att ställa krav på att höja budgeterna, eller att vi hittar andra vägar.

– Du tar upp det kanske enskilt svåraste ämne som finns, prissättning av läkemedel. Det allra svåraste är vad man ska lägga in i ekvationen, svarade Johan Brun och fortsatte:

– Till exempel kommer cirka 88 procent av alla cancerläkemedel som är i klinisk utvecklingsfas II att läggas ner på grund av avsaknad av effekt eller icke acceptabla biverkningar. Allt det här kommer de enstaka produkter, som med jämna mellanrum kommer ut på marknaden, behöva hantera. Det är endast utfallet av den försäljningen som ger läkemedelsbolaget pengar som kan återföras till ny forskning, sade han.

För att samhället ska ha råd med läkemedel som baseras på celler, vävnader eller gener, så kallade ATMP (advanced therapy medical product), krävs inte bara en helt ny metodbok utan också innovativa betalningsmodeller, hävdade Johan Brun.

Han gav några exempel på det senare: ATMP-specifika fonder för sjuka patienter, riskdelning med betalningar över tid som är en form av avbetalningssystem, samt att komplettera skatteunderlaget med försäkringslösningar för ATMP-kostnader.

– Ska vi se det som bara en tung kostnad, eller som en investering för nästa generations medicinska behandlingar? undrade han.

– Läkemedelbolagen kommer inte att kunna göra det här själva, utan för att det här ska fungera krävs samarbete med sjukvården där vi har bestämda roller och ett förtroende för varandra. Det kräver också samarbete med patienterna, påpekade Cecilia Young.

Skapa speciella careteam

Vilka råd vill Gunilla Enblad ge till kollegor på landets sjukhus, så att också de kan börja arbeta med de nya cell- och genterapierna, undrade Acko Ankarberg-Johansson.

– Det gäller att sjukhusen skapar careteam, speciella grupper, som arbetar med patienter som har gått igenom de här behandlingarna. Det här måste vi lära ut; patienterna befinner sig inte alltid i närheten av universitetssjukhusen där den bästa kompetensen ska finnas för vi tror att det blir fler patienter på sikt. Vi behöver bra informationsstrukturer och måste utarbeta bra informationsmaterial för att kunna följa patienterna, sade Gunilla Enblad.

Karin Båtelson från Sjukhusläkarna, satt i publiken. Hon påpekade att sjukhusläkarna vill ha vitala nätverk för att kunna fråga och diskutera med kunnigare kollegor, de vill ha team som fungerar och veta att ekonomin fungerar.

Det är ju klart att också cancersjuka patienter som bor i andra delar av landet, också vill ha tillgång till nya cell- och genbehandlingar, framhöll Lise-lott Eriksson, ordförande för Blodcancerförbundet.

– Nu öppnar sig möjligheter för väldigt många. Vi måste på något sätt lösa utmaningarna, Sverige har ju till exempel bra kommunikationsmedel, sade hon.