Tomas Salmonson är ordförande i CHMP, EMA:s vetenskapliga kommitté för humanläkemedel.
"Business as usual" gäller fortfarande, sett från ett perspektiv, för den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA som tills vidare finns i London. Men från andra perspektiv råder en osäkerhet så länge oklarhet råder om vilka konsekvenser den brittiska folkomröstningen om att lämna EU, Brexit, kommer att få.
Tomas Salmonson är ordförande i CHMP, EMA:s vetenskapliga kommitté för humanläkemedel. På ett frukostmöte den 6 december, arrangerat av nyhetsbrevet Läkemedelsmarknaden, sade han att ännu har man inte sett förändringar i det brittiska engagemanget för Europas läkemedelsmyndighet. Storbritannien har länge, tillsammans med bland andra Sverige, tillhört de länder som drar den största arbetsbördan i de utredningar som görs inom CHMP.
– Britterna söker fortfarande fler uppdrag än andra länder, och de får lika många som tidigare. De små politiska signaler jag får säger "fortsätt som tidigare". Men när britterna i vår förväntas aktivera artikel 50, som utlöser utträdet ur EU, lär det bli annorlunda. Men redan nu har vi ändrat synen på fleråriga projekt. Det är inte så smart att sätta Storbritannien som rapportör för produkter som kommer om fyra, fem år, sade Tomas Salmonson.
Funderingar om framtiden
Samtidigt behöver man fundera på hur arbetet ska bedrivas den dag Storbritannien lämnar EU. Tomas Salmonson ville inte spekulera i hur utgången av kommande förhandlingar slutar men skulle välkomna en "mjukare" lösning som innebär att det blir något som liknar de villkor som gäller för Norge och Island. Men det alternativet kan bli politiskt omöjligt.
– Nu har britterna röstat för utträde på grund av att de tycker att EU haft för stort inflytande. Kan man då räkna in att de, liksom Norge och Island, accepterar att deras röst inte kommer att räknas vid voteringar? Det är väldigt svårt att tro, sade Tomas Salmonson.
Det som bekymrar honom är man ska täcka de hål som uppstår när britterna inte längre får arbeta inom EMA. Idag gör de närmare en femtedel av jobbet i kommittén. Det finns knappast någon överkapacitet i de andra medlemsländerna som kan sättas in. Han måste dessutom räkna med att ytterligare kompetens förloras när myndigheten flyttar från London. Brittiska experter kan inte anlitas efter att Brexit genomförts, eftersom inga icke EU-medborgare får arbeta i EMA.
– Det förekommer att medarbetare försöker att skaffa ett medborgarskap i ett annat EU-land för att kunna jobba kvar, sade Tomas Salmonson.
Vem ska definiera behov?
Tomas Salmonson tycker att samhället, köparen av läkemedel, hittills har varit alldeles för otydligt om vilka behov av läkemedel som finns. Samhället ska inte vara passivt och nöja sig med att avsätta pengar för att möta de behov industrin identifierat. Det är inte bara industrins intresse för läkemedelsutveckling som ska driva på, anser han.
– Även samhället har intresse av en rationell läkemedelsutveckling, inte minst för att samhället bidrar med den viktigaste resursen – patienterna. En icke-effektiv läkemedelsutveckling är slöseri med patientresurser. Vi samhällsföreträdare, oavsett om vi är betalare eller regulatorer, har ett intresse av att göra läkemedelsutvecklingen så effektiv som möjligt.
Därmed kommer man in på otillfredsställda medicinska behov. Vem definierar hur de ser ut? I Belgien har man bland annat frågat patienter och kommit fram till att de otillfredsställda behoven inte finns bland vanliga folksjukdomar utan för mindre vanliga sjukdomar som ALS med flera. Men till exempel i projektet Prime, som syftar till snabb utvärdering av läkemedel som kan möta otillfredsställda medicinska behov, är det myndigheten som definierar begreppet.
– Det är bra att ifrågasätta det självklara att vi som en regulatorisk myndighet ska definiera vad som är ett otillfredsställt medicinskt behov. Kan vi inte i stället hitta en annan lösning där vi på samhällsnivå beslutar om inriktningen?
Missförstånd om stegvist godkännande
När myndigheten började tillämpa så kallad "adaptive pathways", på svenska stegvist godkännande eller behovsanpassad utvecklingsväg, möttes det av en del missförstånd.
– Det var aldrig fråga om att sänka kraven i godkännandet. Det vi ville var att företagen först skulle styra läkemedelsutvecklingen mot den grupp patienter där de medicinska behoven var störst. Då var det möjligt att snabbare godkänna ett nytt läkemedel för den specifika patientgruppen med samma regelverk, sade Tomas Salmonson.
När stegvist godkännande började tillämpas framstod också begränsningarna med randomiserade prövningar som grund för godkännande.
– Alla frågor kan inte besvaras med randomiserade prövningar. Vi får inte in äldre sköra patienter i studierna. Vi måste därför också titta på register, andra kunskapskällor och det där hemska uttrycket real world data. Så adaptive pathways blev ett sätt att först sätta fokus på en speciell patientgrupp och sedan tillsammans med hälsoekonomer, sjukvården, parallell rådgivning och real world data bredda användningen, sade Tomas Salmonson.