Analysen om särläkemedel från Copenhagen Economics diskuterades i ett panelsamtal.
Analysföretaget Copenhagen Economics har utgått från de 260 särläkemedel som introducerats i Europa sedan EU vid millennieskiftet införde särskilda incitament för att stimulera utvecklingen av läkemedel riktade mot sällsynta sjukdomar. I analysen jämförs kostnader för särläkemedel i 17 europeiska länder. Kostnaden för dessa läkemedel i dag utgör 1,2 procent av de totala hälso- och sjukvårdskostnaderna i länderna. Mätt som andel av ländernas kostnader för läkemedel var andelen 6,6 procent.
Julia Sabine Wahl vid Copenhagen Economics som presenterade analysen menade att framför allt tre faktorer ligger bakom den positiva utvecklingen av särläkemedel: incitamenten från EU kring marknadsexklusivitet, de vetenskapliga framstegen bland annat via kartläggningen av det mänskliga genomet, samt medlemsstaternas villighet att betala de relativt högre kostnaderna per behandlad patient. Samtidigt finns på många håll i Europa farhågor från betalare och beslutsfattare att kostnadsutvecklingen inom särläkemedel inte är långsiktigt hållbar.
– De här kostnadsnivåerna har alltså uppnåtts via konsekventa politiska åtgärder, vetenskaplig innovation och ökad betalningsvilja. Vid en första anblick framstår inte kostnaderna som särskilt höga, men trots detta finns en oro när det gäller om kostnaderna är långsiktigt hållbara. Det vi framhåller i analysen är att det kanske inte är en relevant farhåga, sade Julia Sabine Wahl.
Forskning har stagnerat
Hon pekade på att den sedvanliga innovationscykeln där läkemedel går av patent med efterföljande prisfall innebär att det är osannolikt att särläkemedlens andel av läkemedelskostnaderna kommer att fortsätta öka åren framöver. De senaste åren har det också skett en stagnation med färre läkemedel mot sällsynta sjukdomar som introducerats i Europa.
– Vi har nog haft de första vågorna av innovation inom mer vetenskapligt lättillgängliga sjukdomsområden, och att vi nu ser att det är svårare att utveckla behandlingar mot mer sällsynta sjukdomar. Det leder troligen till en minskning av antalet godkända särläkemedel vilket ytterligare mildrar budgetpåverkan, sade Julia Sabine Wahl.
Det finns relativt stora skillnader mellan länderna vad gäller den andel som särläkemedel utgör av de totala läkemedelskostnaderna. Av de undersökta länderna utgör andelen särläkemedel 9,7 procent i Frankrike, jämfört med endast 2,5 procent i Finland. Sverige återfinns i det lägre skiktet med andelen 5,3 procent. I de nordiska länderna är också färre EU-godkända särläkemedel tillgängliga. I analysen framhålls begreppet den nordiska paradoxen:
– Vi ser att de nordiska länderna som är kända för sin allmänna välfärd och höga hälso- och sjukvårdskostnader per capita lägger en mindre andel av sina läkemedelsbudgetar på särläkemedel, Julia Sabine Wahl.
De bästa systemen – på pappret
I en paneldiskussion menade Saga Brebbia Dirksen, företrädare för patientorganisationen NF Danmark (neurofibromatos), att de siffror och den nordiska paradox som presenterades vid symposiet underströk den verklighet hon möter varje dag.
– På pappret har vi några av de bästa hälso- och sjukvårdssystemen i världen, men i verkligheten måste patienter med sällsynta sjukdomar ofta vänta länge på att få tillgång till nya behandlingar, ibland i flera år, ibland ännu längre. Det innebär också ökad ojämlikhet. Vissa patienter och familjer har kanske möjlighet och resurser att resa utomlands eller betala privat, medan andra inte har det. Det strider i hög grad mot de nordiska löftena om rättvisa, sade Saga Brebbia Dirksen.
Kostnad inte lika med tillgång
Douglas Lundin, chefsekonom vid svenska pris- och subventionsmyndigheten TLV, företrädde betalarperspektivet i diskussionen. Han menade att analysens fokus på kostnaderna för särläkemedel i olika länder säger ganska lite om tillgång till behandling för patienter med sällsynta sjukdomar. TLVs egen undersökning visar att i de flesta länder utgör endast 5-6 särläkemedel över hälften av kostnaderna.
– Det man då mäter är egentligen inte tillgång till särläkemedel för patienter med mycket sällsynta sjukdomar, utan kostnaderna är koncentrerade till få läkemedel med särläkemedelsstatus, sade Douglas Lundin.
Betala mer för allt?
Han beskrev TLVs fleråriga arbete för att förbättra svenska patienters tillgång till särläkemedel, där myndigheten bland annat analyserat huruvida man är beredd att betala mer för en hälsovinst, i form av kvalitetsjusterade levnadsår (Qaly), enbart för att sjukdomen är sällsynt – jämfört med en annan lika allvarlig men inte sällsynt sjukdom.
– Vi kom fram till att forskning och utveckling av nya läkemedel för med sig mycket höga kostnader, och om det gäller en sällsynt sjukdom måste man fördela dessa höga fasta kostnader på ett mycket litet antal patienter. Betyder detta då att vi bör betala mer för alla läkemedel med särläkemedelsstatus? Vår slutsats var nej. Det är i princip för de extremt sällsynta hälsotillstånden som vi kommer tillämpa vår policy att betala mer för behandling, sade Douglas Lundin.
Han menade självkritiskt att det svenska systemet inte har kunnat svara upp och i tillräcklig hög grad mött företagens vilja till att förhandla om rabatter på höga listpriser. Samtidigt måste företagen inse att priserna på nya läkemedel måste vara rimligt satta.
Likvärdighet eller jämlikhet
Dana Vigier, VP Central & Northern Europe, vid företaget Alexion som utgör AstraZenecas särläkemedelsdel, resonerade kring de båda begreppen equity och equality – om man ska sträva efter likvärdig eller jämlik behandling. Hon tog de båda extrem-länderna i analysen som exempel, där särläkemedel utgjorde 9,2 procent av de totala läkemedelskostnaderna i Frankrike jämfört med endast 2,5 procent i Finland.
– Detta är inte effekten av medvetna val. Ingen har beslutat vare sig i Frankrike eller Finland att man skulle avsätta dessa summor för läkemedel mot sällsynta sjukdomar. Det är ett resultat av den metodik man använt för utvärdering, och det startar med frågan om likvärdighet eller jämlikhet, sade Dana Vigier.
– I länder som Frankrike eller Italien bedöms först det kliniska värdet och det ouppfyllda medicinska behovet. När detta är bestämt kan prisförhandlingar med företaget inledas. Det ger mer flexibilitet. Å andra sidan har vi jämlikhetsprincipen som tillämpas i de nordiska länderna. Det handlar om betalningsvilja och inte om betalningsförmåga, jämlikhet i betydelsen att inte vilja betala mer för en patient jämfört med en annan. Vi menar att system som sätter likvärdighet och inte jämlikhet i centrum i högre grad gynnar patienter med sällsynta sjukdomar, sade Dana Vigier.
För lite – för sent
Sofia Wallström, vd för Lif – de forskande läkemedelsföretagen, menade att det som verkligen är tydligt i analysen är att de faktiska kostnaderna för läkemedel mot sällsynta sjukdomar utgör en mycket liten andel de totala hälso- och sjukvårdsbudgetarna, särskilt sett till att de ouppfyllda medicinska behoven är mycket stora. Hon menade att de ansträngningar som hittills gjorts i Sverige för att öka tillgången till läkemedel mot sällsynta sjukdomar kan sammanfattas som för lite, för sent.
– Jag saknar känslan av att det brådskar, för patienterna och för samhället. Vi bevittnar en dramatisk förändring på den globala marknaden för läkemedel. Just nu drivs utvecklingen av Trump-administrationen vad gäller handels- och prispolitik. Men redan för ett år sedan pekade Draghi-rapporten på att Europa befinner sig vid ett vägskäl vad gäller investeringar i innovation, sade Sofia Wallström
Norden kan bli ledande
Hon varnade för en utveckling där olika europeiska länder om några år kanske inte ens har privilegiet att få utvärdera huruvida ett nytt läkemedel är kostnadseffektivt eller ej – dessa läkemedel kanske inte ens lanseras här. Samtidigt har de nordiska länderna en stark position som inte utnyttjas i dag:
– Om vi i Norden är villiga att anamma en mer dynamisk syn på hur vi utvärderar värde skulle vi kunna bli ledande i Europa. Men då måste vi arbeta för att välkomna nya innovativa läkemedel och vända frågeställningar om mer evidens och potentiella budgetfrågor till vår fördel. Vi har verktygen, i form av högklassiga kvalitetsregister och en nationell plattform för förhandlingar om exempelvis riskdelning, men verktygen måste användas, sade Sofia Wallström.
Det finns också betydligt större värden i samhället som genereras av patienters tillgång till nya innovativa behandlingar, värden som i dag hamnar utanför ekvationen när subventionsmyndigheter gör sina utvärderingar, menade hon.
– Det handlar om ekonomisk tillväxt och om produktivitet. Om att människor blir friskare och kan bidra till samhället. Det ingår inte i bedömningen. Men det handlar också om vårt lands konkurrenskraft, om hur attraktiva vi är när det gäller att locka forskande läkemedelsföretag att investera i våra länder, exempelvis i kliniska prövningar. Jag tror att vi måste koppla ihop dessa aspekter och inse att det gynnar alla, både patienterna och samhällsekonomin, sade Sofia Wallström.
