Sofia Wallström, generaldirektör Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket.

TLV, Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket beslutar om ett läkemedel ska ingå i läkemedelsförmånerna. Enligt lagen ska ett läkemedel tas in i förmånen om kostnaden för att använda läkemedlet är rimlig utifrån medicinska, humanitära och samhällsekonomiska synpunkter, det vill säga att värdet är tillräckligt stort i förhållande till priset.

– Det är inte särskilt precist formulerat och lämnar över mycket att bestämma över för TLV. Det värde ett läkemedel tillför patienter, sjukvård och samhället i stort är grunden för värdebaserad prissättning. Systemet ger också företagen en signal om vilka innovationer samhället sätter värde på, sade Sofia Wallström, generaldirektör för TLV, på ett seminarium arrangerat av Dagens Medicin Agenda/Läkemedelsmarknaden den 18 maj.

Regeringen har sagt att man vill se en utveckling av värdebaserad prissättning. Frågan är hur. Bara för att pris har fastställts uppstår inget värde utan det är först när det används som ett värde kan alstras. Och där står vi idag, konstaterade Sofia Wallström:

– Vem ska använda ett läkemedel, är det rätt patient som använder och vad händer när läkemedlet används, vilken effekt får det?

En värld i snabb förändring

Världen förändras snabbt och det innebär utmaningar för TLV. Det finns tydliga ansträngningar om snabbare processer från godkännande myndigheter, inte minst europeiska EMA. Men med snabbare godkännande och introduktion i sjukvården följer att det finns mindre data för ett nytt läkemedel vilket försvårar bedömningen av värdet. 

En annan ny faktor att ta hänsyn till är att bedömningen av kostnadseffektivitet för ett läkemedel baseras på en liten subgrupp av patienter. En annan osäkerhet som alltid har funnits gäller hur ett värde som uppstår i en randomiserad klinisk prövning förhåller sig till värdet i den kliniska vardagen.

– Allt detta accentueras när nya läkemedel kommer ut på marknaden i en tidigare fas. Priserna på nya innovativa läkemedel är ofta mycket höga och därmed ökar kostnaden för osäkerheten ytterligare. Då blir det mycket viktigt att försöka minska osäkerheten. När stora pengar står på spel blir det särskilt viktigt med rätt subventionsbeslut, rätt patientgrupp och rätt effekt, sade Sofia Wallström.

Att bygga kunskap är svårt

Att bygga kunskap om läkemedelsanvändning är inte enkelt. En utvärdering som gjordes av TLV år 2007 mynnade ut i att de frågor som myndigheten skickade ut till företagen, och de svar som man fick in, inte gav en tillförlitlig bild av läkemedlens effekter i klinisk vardag. Efter det fokuserade TLV mer på användningen än på frågor om medicinska resultat.

Nu är tiden mogen för en syntes.

– Nu försöker vi få svar på både effekter i klinisk vardag och om användningen, det vill säga real world data, RWD. Vi har i Sverige goda förutsättningar med våra kvalitetsregister, personnummer, elektroniska recept och en välvillig attityd hos medborgarna att dela med sig. Ändå behöver vi knäcka några grundfrågor, sade Sofia Wallström.

En sådan är IT-infrastrukturen så att man åstadkommer en smidigare hantering av journaldata. En annan fråga är hur man säkrar att effekter hos patienter verkligen beror på läkemedlet och inte på något annat. Tolkningen av data är också beroende av det finns ett förtroende mellan företagen och den offentliga sidan redan från start.

– Förtroendet måste byggas nu så att vi är överens om tolkningen när data kommer, sade Sofia Wallström.

Växande betydelse

RWD har kommit för att stanna och kommer att få en växande betydelse. På EU-nivå har EMA gjort satsningar för att påskynda processerna. För att utveckla värdebaserad prissättning är RWD en förutsättning. Pilotförsöken i Sverige med trepartsöverläggningar och riskdelning mellan företag och landstingen har varit ett sätt att använda läkemedel trots den osäkerhet som råder.

– Utan dessa initiativ skulle svaret från en subventionsmyndighet som grundar sig på evidens sannolikt bli ”nej, det saknas evidens, det blir för dyrt…” Men nu kan vi hitta sätt att hantera osäkerheterna, få igång en användning och kunskapsuppbyggnad. Det är visionen som driver på arbetet, sade Sofia Wallström.

Visionen innefattar också en mer dynamisk prissättning i framtiden. Traditionellt gäller att ett värdebaserat pris fastställs vid lansering och att detta gäller tills slutet av läkemedlets livscykel där 15-årsregeln och generisk konkurrens sänker priset. Det finns flera nackdelar med den modellen, bland annat att både pris och användning kan bli statisk, konstaterade Sofia Wallström.

– En statisk modell riskerar ofta att leda till ett nej. Ger vi innovativa läkemedel bara en enda chans har vi inte kunnat börja använda dem efter ett nej. Framöver ser jag att fler pris- och subventionsbeslut kommer att fattas  för varje läkemedel när allt mer data samlats in.