Under 2014 och 2015 lanserades sex nya läkemedel för behandling av en kronisk infektion med hepatit C i Sverige. Läkemedlen var av en ny typ och kännetecknades bland annat av att hos minst 95 procent av patienterna läkte infektionen ut efter en relativt kort behandlingstid, enligt de kliniska prövningarna som låg till grund för godkännandet.
En infektion med hepatit C som inte behandlas kan orsaka livshotande tillstånd som levercirros, skrumplever, och levercancer.
Introduktionen av de nya läkemedlen skedde inom ramen för det som kallas ett "nationellt ordnat införande", och reglerades i ett särskilt protokoll för införande och uppföljning. Landstingens NT (Nya terapier) -grupp och kliniska experter utformade rekommendationer om vilka patienter som skulle behandlas. Fram till den 2 juli 2015 rekommenderades behandling enbart av patienterna med svårast sjukdom, definierat som fibrosgrad 3 och 4 som mått på leverskadan. Därefter vidgades indikationen även till patienter med en mindre leverskada, fibrosgrad 2.
Prioriterade patienter behandlades
I en uppföljande rapport ingår data för 3447 patienter som behandlades under 2014–2015. 80 procent av dem som behandlades före den 2 juli 2015 tillhörde de prioriterade patienterna. Efter denna tidpunkt ökade andelen till 87 procent.
Regionen Stockholm-Gotland var snabbast med att anamma rekommendationen medan Västra Götaland och Halland var långsammare.
Bland de faktorer som bidrog till användningen av de nya läkemedlen nämner rapporten statens ekonomiska extra bidrag som kompenserade landstingens kostnader under 2014 och 2015. Vidare påverkades användningen sannolikt också av ett kunskapsunderlag som Läkemedelsverket och Referensgruppen för antiviral terapi som publicerades i början av juli 2014. Där beskrevs vilka patienter som borde behandlas omedelbart och vilka som kunde vänta med behandling.
Införandeprotokollet rekommenderade att de nya läkemedlen bara skulle förskrivas av läkare vid infektionskliniker eller gastroenterologiska kliniker som hade erfarenhet av att behandla patienter med kronisk hepatit C-infektion. Vid uppföljningen visade det sig att 98 procent av recepten utfärdades i linje med rekommendationen.
Hos 96 procent av patienterna läktes infektionen ut. Andelen varierade något mellan de olika varianterna (genotyperna) av viruset. Utfallet var i linje med det förväntade utifrån de resultat som har noterats i kliniska prövningar.
Bra första utvärdering
Karolina Antonov, analyschef på LIF – de forskande läkemedelsföretagen, tycker att det är mycket positivt att den första fullskaliga uppföljningsrapporten inom det ordnade införandet har presenterats.
– Rapportens slutsats är att de nya hepatit C-läkemedlen introducerats snabbt och jämlikt. LIF gör ingen annan övergripande slutsats, men vi konstaterar att varken "snabbt" eller "jämlikt" är definierat eller har ett tydligt mål. En fortsatt uppföljning av införandet av nya läkemedel skulle underlättas av allmänt accepterade definitioner av dessa begrepp och mål som resultat från uppföljningen kan ställas mot, säger hon.
En begränsning är att rapporten bara följer upp den första fasen, perioden 2014–2015. I rapporten konstateras att det saknas data för att värdera om det har funnits patienter som omfattats av rekommendationerna, men som inte fått behandling. Tillgången till ett fungerande kvalitetsregister, InfCare Hepatit, har varit avgörande för att kunna bedöma om effekten i klinisk vardag motsvarar den effekt som dokumenterats i kliniska prövningar. Det visar på behovet av samlade och kraftfulla nationella insatser, anser LIF.
– Det behövs ett fungerande ekosystem för data från hälso- och sjukvården för att det ska vara möjligt att utifrån klinisk användning tidigt i ett läkemedels livscykel bygga kunskap. Lyckas vi inte realisera Sveriges omtalat goda förutsättningar vad gäller tillgång till data från hälso- och sjukvården kommer uppföljningsdelen i det ordnade införandet att reduceras till ren process- och avtalsuppföljning, vilket vore mycket olyckligt, konstaterar Karolina Antonov.